神经母细胞瘤是儿童肿瘤领域最具挑战性的难题之一。如何在规范化诊疗的基础上，引入真正改变结局的创新手段，是摆在临床医生面前的核心命题。2025儿童神母百家讲坛暨第五届百济神经母细胞瘤未来峰会（BeNeFit 2025）于2025年12月28日在海口顺利召开。大会围绕儿童神经母细胞瘤诊疗的关键难点与前沿进展展开，重点聚焦高危（HR）与复发/难治（R/R）神经母细胞瘤的治疗优化，以及免疫治疗在真实世界中的实践与探索。
来自全国多家中心的顶级儿童肿瘤专家齐聚一堂，循证证据与真实世界经验在此交汇，指南与创新在此碰撞。与会讨论清晰传递出一个重要信号：坚持标准一线治疗、强化多学科协作，依然是改善患儿长期结局的基石；以达妥昔单抗β为代表的抗GD2免疫治疗，已成为改善神经母细胞瘤预后的利刃。
开场致辞：以共识引领规范，以创新守护生命
大会在首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授的致辞中拉开帷幕。王焕民教授回顾了我国儿童神经母细胞瘤免疫治疗在最新理念、实践经验方面取得的进展，指出相关探索正将“生的希望”不断传递给更多患儿及其家庭。他强调，在抗GD2单抗治疗领域，中国能够在较短时间内完成引入并实现规范化应用，在小儿肿瘤治疗中已处于国际前列。
王教授指出，在当前良好的发展态势下，更需要在既有基础上进一步深耕细作，不断提升研究质量与临床水平，将工作做得更扎实、成果做得更出色，并系统、充分地向国际同行展示和汇报中国在神经母细胞瘤治疗领域取得的成绩。国际权威学术会议——神经母细胞瘤研究进展会议（ANR）已确定将于2027年在上海举办。展望未来，我们既充满信心，也肩负责任，将中国在神经母细胞瘤治疗领域取得的真实成绩、扎实进展，完整地呈现给世界。
指南先行：CCCG-NB-2026撰写进展与亮点
天津医科大学肿瘤医院赵强教授系统介绍了神经母细胞瘤CCCG-NB-2026诊疗指南的撰写背景与最新工作进展。他指出，新版指南以循证医学为核心，充分整合国内外最新研究证据与真实世界临床实践经验，力求为我国神经母细胞瘤的规范化、精准化治疗提供更加清晰、可操作的指导框架。在具体内容上，新版指南重点关注多个关键环节，包括：危险度分层、分子检测指标、高危神经母细胞瘤的诱导治疗后桥接治疗、造血干细胞移植、放射治疗、免疫治疗、DFMO治疗、成人神经母细胞瘤的治疗等。
尤其值得关注的是，在抗GD2单抗免疫治疗的临床应用方面，新版指南进行了较为全面和细致的阐述，涵盖高危神经母细胞瘤首次完全缓解后的维持治疗策略、诱导治疗阶段加入免疫治疗（桥接治疗）的应用、复发或难治高危神经母细胞瘤的挽救治疗路径，并对抗GD2单抗的使用原则、给药剂量、治疗时机及联合方案等关键问题进行了阐述。同时，指南还特别强调了多中心临床研究在推动循证证据积累和治疗模式优化中的重要作用。
直面难点：原发难治、复发性神经母细胞瘤的治疗优化
在《我是如何优化原发难治性NB治疗的》讲题中，上海交通大学医学院附属新华医院袁晓军教授结合两例神经母细胞瘤M期（高危组）复杂病例，深入阐述了原发难治性神经母细胞瘤的治疗思路。她强调，应当在最开始、也是最关键的治疗窗口期，把真正有效的治疗手段用足、用到位。一旦患儿在早期治疗过程中经历关键事件（如治疗失败、疾病进展或复发），后续治疗的无事件生存（EFS）和总生存（OS）往往会显著受限，预后会变得较为不理想。
基于这一认识，更早地引入达妥昔单抗β治疗方案，对于初诊即为高危、且存在潜在难治倾向的患儿，可能带来更大的临床获益。从总体疗效来看，达妥昔单抗β在难治性患者的多种受累部位——无论是骨髓、骨骼、软组织还是淋巴结——都展现出了较为稳定且可观的疗效。
随后，山东省肿瘤医院王景福教授围绕《我是如何优化复发性NB治疗的》，系统分享了复发性神经母细胞瘤的总体治疗流程，并围绕软组织、中枢神经系统、骨骼系统及骨髓这四大间室的复发情形，详细阐述了相应的个体化治疗思路。王教授指出，在复发性神经母细胞瘤的巩固治疗中，目前总体策略包括：自体干细胞支持下大剂量化疗或异基因造血干细胞移植；化疗+免疫。对于复发患者而言，巩固治疗策略需要更加注重个体化，并非所有患者都适合再次接受移植。尤其是既往未接受过免疫治疗的患者，可在巩固治疗阶段考虑采用化疗联合免疫治疗（如GD2单抗）的方案，以期实现疾病控制效果。
在中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授主持下，天津医科大学肿瘤医院李杰教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院刘爱国教授、河南省儿童医院毛彦娜教授、重庆医科大学附属儿童医院王珊教授围绕“神经母细胞瘤指南和共识应用体会”、“各中心复发/难治神经母细胞瘤治疗策略”展开深入交流。专家们一致认为，规范化路径与中心经验互鉴，是提升整体疗效的重要基础，而免疫治疗的规范使用正逐步成为共识。
聚焦高危：诱导—巩固—维持全程管理的系统优化
高危神经母细胞瘤的系统治疗是本次大会的重点之一。香港大学深圳医院陈志峰教授在《免疫化疗作为高危神经母细胞瘤的诱导治疗策略》报告中，强调如何在有限的诱导周期内最大程度发挥抗GD2抗体治疗的价值，以及在第几个疗程启动抗体治疗最为合理，都是值得在后续研究中系统回答的重要问题。事实上，目前国内已有部分中心开始尝试在诱导治疗阶段联合抗体治疗，而抗体剂量的选择、给药天数的设置，以及相关免疫因子的配合应用，都是影响疗效的重要因素。
紧接着，安徽省儿童医院陈天平教授围绕《我是如何优化HR NB维持治疗的》，系统阐述了神经母细胞瘤预后关键影响因素。经过多因素回归分析（单中心数据）验证，自体造血干细胞移植、抗GD2免疫治疗为独立保护因素，为治疗决策提供关键依据。未接受移植及GD2治疗的高危患者生存率在2~3年处显著下降，而接受积极治疗者长期生存率更高，提示综合治疗的重要性。达妥昔单抗β是目前唯一获批初治高危和复发难治性神经母细胞瘤两大适应症的GD2单抗。抗GD2免疫治疗极大改善患者预后，接受者死亡风险仅为未接受者的1.9%，高危组接受GD2治疗者5年EFS达64.4%，未接受者仅14.3%。
来自真实世界的声音同样重要。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心高怡瑾教授分享了真实世界病例，展示了在严格按照标准方案、完整完成治疗流程的情况下，患者的生存数据（高危患者2年EFS率达到92.9%）。高教授强调，无论是神经母细胞瘤，还是其他儿童恶性肿瘤，规范、完整的一线治疗至关重要。尤其是神经母细胞瘤，一旦发生复发，往往意味着反复复发、治疗难度显著增加。
因此，对所有初治高危患者，我们仍需坚定强调：一线治疗方案之所以需要被重视，是因为它在疗效、费用和不良反应可控性等方面，都是经过充分验证、可靠的选择。遵循整体标准治疗路径，而不单纯依赖某一新治疗手段（例如拒绝放疗、放弃移植等），是决定长期生存结局的关键一步。
在首都医科大学附属北京儿童医院苏雁教授主持下，浙江大学医学院附属儿童医院茅君卿教授、福建省儿童医院张炳教授、首都医科大学附属首都儿童医学中心张朝霞教授、南京医科大学附属儿童医院周莉教授围绕“HR NB治疗策略”与“抗GD2单抗实践经验”展开讨论。专家们从全病程管理、患者分层和不良反应处理等多个维度分享实践要点，进一步强化了抗GD2单抗在高危神经母细胞瘤全程管理中的现实可行性。
展望未来：从循证到实践，持续改善患儿结局
大会最后，王焕民教授作展望致辞。他指出，今年既是过去五年阶段性工作的一个总结，也意味着一个新的起点。目前神经母细胞瘤的治疗已进入免疫治疗时代。此前，经过多方努力，抗GD2单抗已被纳入商业保险目录，这对于提升患儿治疗可及性、减轻家庭经济负担具有重要意义，也体现了各方持续推动神经母细胞瘤诊疗进步的不懈努力。神经母细胞瘤作为“中国儿童肿瘤中最具挑战性的疾病之一”，仍然是亟需持续深入研究的重点领域。未来，希望在座的专家同道继续携手努力，在规范诊疗、创新研究等方面不断探索，把更多真正有价值的工作落到实处，为患儿带来更长久、更有质量的生存。
结语
BeNeFit 2025不仅是一场学术交流盛会，更是一次共识凝聚与路径校准的实践平台。围绕高危与复发难治神经母细胞瘤的核心难题，专家们通过循证证据与真实世界经验的交汇，清晰勾勒出抗GD2单抗达妥昔单抗β在儿童神经母细胞瘤全程治疗中的关键位置。未来，随着多中心协作与持续研究的推进，这一治疗策略有望进一步转化为更多患儿的长期获益。
排版编辑：肿瘤资讯-Sally
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