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专家寄语 | 艾伏尼布片医保新政正式落地执行，开启R/R mIDH1 AML高质量生存新篇章

01月01日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

引言

2025年12月7日，国家医保局官网正式发布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（简称：新版医保目录）。今日，新版医保目录在全国范围内正式落地执行！随着医保红利的正式释放，创新药物的可及性实现跨越式提升。在本次医保目录更新中，急性髓系白血病（AML）领域靶向创新药物——艾伏尼布片（商品名：拓舒沃）被正式纳入医保报销名单。

作为全球首个且目前国内唯一^*获批的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，艾伏尼布片为携带IDH1突变（mIDH1）的复发/难治性（R/R）AML成人患者带来精准治疗选择。此次艾伏尼布片成功纳入医保目录，不仅极大降低了患者获取前沿创新药物的经济壁垒，更切实打通了精准靶向疗法落地临床的“最后一公里”，助力更多mIDH1 R/R AML 患者实现生存期提升。 值此医保新政落地执行契机，多位领域内顶尖大咖倾情寄语，深度解析医保落地后的诊疗升级，以前瞻性视角展望R/R mIDH1 AML高质量生存蓝图。

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洞察疾病本质：mIDH1 AML患者预后严峻，精准治疗需求迫切

AML是一种进展迅速且侵袭性强的血液系统恶性肿瘤，长期面临预后差、治疗手段有限的困境。mIDH1是AML的关键驱动突变之一，携带该突变的患者整体预后显著更差。一项系统回顾和荟萃分析证实^[1]，相较于IDH1未突变患者，mIDH1 AML患者的死亡风险增加62%。而传统治疗方案在该类患者中的疗效有限，生存获益并不理想，英国NCRI AML研究数据表明，接受常规非靶向治疗的R/R mIDH1 AML患者，中位总生存期（OS）仅为4.4个月^[2]，凸显了该类患者对精准治疗手段的迫切需求。

IDH1突变致病机制明确：异柠檬酸脱氢酶（IDH）正常情况下催化异柠檬酸氧化脱羧成ɑ-酮戊二酸（α-KG）。当IDH1/2基因发生突变时，可导致IDH对异柠檬酸的亲和力降低，对α-KG及NADPH的亲和力增强，从而促使α-KG还原为2-羟基戊二酸（2-HG），而高水平的2-HG可竞争性抑制α-KG依赖酶的活性，从而影响细胞代谢、提高DNA/组蛋白的甲基化水平，引起细胞分化阻滞，最终导致AML的发生和发展^[3,4] 。

鉴于mIDH1对于AML患者预后存在明确的负面影响，靶向IDH1的治疗药物成为了mIDH1 AML患者重要的治疗选择。

延长患者生存：艾伏尼布片开启mIDH1AML精准治疗新篇章

艾伏尼布片是一款靶向mIDH1的小分子抑制剂，其核心机制在于通过抑制突变的IDH1，阻断致癌代谢物2-HG的生成和累积。研究显示，其抑制2-HG产生的比例达99.7%，并诱导IDH1突变AML细胞的正常分化，从而发挥抗肿瘤作用^[5,6]。这种靶向治疗机制与传统的细胞毒性化疗截然不同，为AML患者带来的全新的、精准的治疗选择。

艾伏尼布片的卓越疗效已在临床研究中得到充分验证。AG120-C-001研究是一项多中心、开放标签、Ⅰ期剂量递增和扩增研究，共纳入258例患者，其中179例为R/R AML患者。结果显示 ^[7]，R/R mIDH1 AML患者每日接受500mg艾伏尼布片单药治疗后，中位OS达9.0个月，完全缓解（CR）/完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率为31.8%，达到CR/CRh人群的中位OS长达18.8个月。

在真实世界研究中，艾伏尼布片疗效亦得到验证。来自法国的真实世界研究IVOOBS研究对32家中心接受艾伏尼布片治疗的AML患者进行回顾性分析，结果显示，93例接受艾伏尼布片单药治疗的R/R mIDH1 AML患者ORR为39%，中位OS达13.2个月^[8]。美国的一项多中心真实世界研究，对12家学术机构中接受IDH抑制剂治疗的IDH1/2突变AML患者进行分析，结果显示，47例接受艾伏尼布片单药治疗的R/R mIDH1 AML患者，中位OS达14个月^[9]。

从严格的注册临床研究到广泛的真实世界实践，艾伏尼布片延长生存期的显著获益在“双重验证”下愈发稳健，为R/R mIDH1 AML患者的生存获益提供了坚实的循证基础。

靶向安全更优：艾伏尼布片保障mIDH1 AML患者高质量生存

在实现生存跨越的同时，艾伏尼布片亦展现出良好的安全性与耐受性。作为IDH1突变高选择性抑制剂，艾伏尼布片有效避免了高强度化疗带来的全身性、非特异性细胞毒性。与传统治疗易导致严重骨髓抑制不同，艾伏尼布片骨髓抑制轻微，安全性可控。

在全球AG120-C-001研究中^[7]，接受艾伏尼布片治疗的R/R mIDH1 AML患者不良事件以1~2级为主，因不良事件导致的剂量减少率仅3.4%。最常见的任意级别血液学不良事件主要包括发热性中性粒细胞减少(25.2%)、贫血(23.3%)、血小板减少(15.9%)，其中≥3级贫血发生率仅为2.2%，≥3级血小板减少症发生率为1.7%，≥3级发热性中性粒细胞减少发生率仅0.6%。而传统治疗方案如IA/DA/MA等化疗治疗，或BCL-2抑制剂联合去甲基化药物治疗R/R mIDH1 AML，任意级别血小板减少发生率约为60~70%，任意级别发热性中性粒细胞减少率为约为60~80%^[10-11]。

铸就治疗标准：艾伏尼布片获权威指南推荐，确立mIDH1 AML规范化治疗核心地位

艾伏尼布片的获批和临床数据的积累，已促使多项权威指南对其在mIDH1 AML治疗中的地位进行了固化和提升，使其成为该领域的标准治疗方案之一。值得注意的是，艾伏尼布片±去甲基化药物是目前中国权威指南唯一推荐的R/R mIDH1 AML治疗方案：

·《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南（2025版）》^[12]明确提出，针对难治/早期复发/晚期复发的mIDH1 AML患者，均推荐 艾伏尼布片±去甲基化药物治疗。

·《2025中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》亦强调R/R mIDH1 AML可以选择艾伏尼布片联合阿扎胞苷或艾伏尼布片单药治疗^[13]。

·《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023 年版）》^[14]也推荐R/R mIDH1 AML患者接受艾伏尼布片治疗，可联合去甲基药物。

权威指南的认可，充分印证了艾伏尼布片在mIDH1 AML精准治疗中的核心地位与临床应用价值。

医保政策利好：艾伏尼布片医保纳入提升可及，减负惠民落地有声

经过严格的医保谈判流程，艾伏尼布片已成功通过国家基本医保药品目录谈判纳入新版医保目录。这一官方确认的利好消息，为广大R/R mIDH1 AML患者带来了切实可及的精准靶向治疗方案。

新版医保目录自2026年1月1日正式执行，符合适应症的成人患者在使用艾伏尼布片治疗时，可按当地医保政策享受相应报销待遇，这不仅有助于破解创新靶向药“看得见、用不起”的难题，显著减轻患者经济压力，避免患者因高昂费用而失去“好药”治疗机会；而且还可大幅提升艾伏尼布片在全国各级医疗机构的可及性，有效缩小不同地区和不同层级医疗机构的医疗资源分配差距，真正让精准医疗的红利惠及更广泛的患者群体，从根本上保障了患者能够持续、规范地接受创新药的治疗，获得更长生存希望。

注：*截止2026年1月1日

审批码：M-TIBSO-CN-202512-00034，有效期至2028年12月31日。

参考文献：

1.Qin H, et al. Medicine (Baltimore). 2024 Dec 6;103(49):e40565.

2.Megías-Vericat JE, et al. Blood Lymphat Cancer. 2019 Jun 27;9:19-32.

3.Dang L et al. Nature 2009;462:739–44.

4.Clark O et al. Clin Cancer Res 2016;22:1837–42.

5.Okoye-Okafor UC, et al. Nat Chem Biol. 2015;11(11):878-886.

6.Medeiros BC, et al. Leukemia. 2017 Feb;31(2):272-281.

7.DiNardo CD, et al. N Engl J Med. 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

8.Mael Heiblig, et al. 2025 ASH abs25-12002.

9.Lin CY, et al. 2025 ASH. abs25-9062.

10.Xu J, et al. Medicine (Baltimore). 2018 Sep;97(39):e12102.

11.Angotzi F, et al. Front Oncol. 2024 Apr 12;14:1370405.

12.CSCO Hematologic hematologic malignancies diagnosis and treatment guideline.2025

13.中国肿瘤整合诊治指南(CACA)白血病(2025版).

14.中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组，等. 中华血液学杂志,2023,44(9):713-716.

责任编辑：肿瘤资讯-Elva

排版编辑：肿瘤资讯-XYS