浆细胞疾病作为我国常见的血液系统恶性肿瘤，其诊疗水平的提升与患者的长期生存质量密切相关。近年来，随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体以及以嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）、双特异性抗体等为代表的新型免疫疗法的不断发展与临床应用，浆细胞疾病的治疗格局发生深刻变革，治疗选择日益丰富，患者生存期显著延长。在全球进展的推动下，我国在该领域的诊疗水平持续提升，在基础科研、临床转化、规范化诊疗体系建设及区域协作等方面均取得了实质性进展。
在此背景下，“第八届湖北省多发性骨髓瘤协作组浆细胞疾病基础与临床实践论坛”（以下简称“论坛”）于2025年12月12日至13日在武汉顺利召开。本届论坛以“基础转化”与“临床实践”的深度融合为主线，旨在凝聚共识、促进交流，推动诊疗规范化与同质化。【肿瘤资讯】特邀大会主席、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授，与执行主席、华中科技大学附属协和医院孙春艳教授，共同围绕我国浆细胞疾病诊疗的演进脉络、关键进展、平台价值及未来战略等核心议题，分享其专业见解与前瞻思考。详细内容整理如下。
驱动诊疗变革
目标、策略与理念的三大关键转折
胡豫教授：近年来，浆细胞疾病领域发展迅速，新药与新型疗法不断涌现。与之相应，在治疗理念、目标与核心策略等方面，国内诊疗实践均发生了显著演变。
首先，浆细胞疾病的治疗目标已从过去以延长生存期为主——在治疗手段有限的时期，患者的中位生存期仅约三年——转向追求深度缓解乃至功能性治愈。在当前丰富的治疗选择下，临床实践致力于使患者达到并长期维持微小残留病（MRD）阴性状态，以期实现长期生存乃至治愈，这代表着治疗目标的根本性转变。
在治疗策略层面，过去方案相对单一，主要依赖于传统化疗药物。随着分子遗传学等技术的发展及对肿瘤微环境认识的深化，现阶段临床诊疗更注重基于流式细胞术、分子遗传学等多维度指标的精准分层。在此基础上，依据患者的年龄、体能状态、肿瘤负荷及初始治疗反应等因素，制定个体化治疗方案，实现了从“千人一方”到“一人一策”的治疗模式转型。
与此同时，治疗手段也取得了重要革新。以往治疗高度依赖化疗，而如今免疫治疗迅速崛起，双特异性抗体、单克隆抗体及CAR-T细胞疗法等已成为复发难治（RR）多发性骨髓瘤（MM）的重要选择。治疗选择的丰富也推动了治疗关口前移，即在新诊断阶段便采用新药联合方案以提升缓解深度，相关研究已取得显著进展[1]。此外，基于初始治疗反应的序贯治疗与持续治疗模式，进一步优化了患者的长期预后。
诊疗理念同样发生深刻转变。目前，MM治疗早已超越单一学科范畴，转而依托多学科协作（MDT）模式。鉴于疾病临床表现多样，治疗过程常需联合骨科、肾内科、影像科及心内科等专科，共同管理不同病程阶段的患者。同时，临床关注点从单纯聚焦治疗本身，扩展至涵盖全程管理、生活质量维持、长期随访及缓解状态维持等更全面的维度。近几年发布的《中国多发性骨髓瘤诊疗现状及患者生存质量2023蓝皮书》正是这一理念的体现[2]。此外，随着BCMA CAR-T细胞等疗法在国内迅速应用并积累了大量临床数据，基于中国人群证据的指南与共识制定显得尤为重要。这有助于结合本土实践，利用真实世界数据持续更新诊疗规范，从而更精准地指导临床。
赋能临床转化
论平台价值对凝聚共识与加速创新的意义
胡豫教授：本届论坛延续了一贯坚持的基础与临床深度融合理念。基础研究是临床进步的基石，而临床需求则为基础研究提供方向。二者形成双向驱动，即临床难题（如耐药、复发）催生基础探索，而基础研究的突破又为临床实践提供新思路。过去八年来，该论坛始终致力于促进这种良性互动。
其次，论坛致力于推动诊疗共识的凝聚与规范化实践。例如，本届会议及时分享了刚刚在美国血液学会（ASH）年会上发布的MM免疫治疗真实世界数据[3]。会议不仅注重前沿知识的快速传递，更强调将其与本土实践相结合，形成适用于中国临床场景的本土化解读与建议。为此，会议特设讨论与点评环节，鼓励与会者从不同机构、不同视角出发，交流经验，从而促进各级医疗机构，特别是基层医院与大型中心之间的共识形成，使临床指南得以不断优化并贴近实际。
再者，论坛加速了创新疗法的临床转化与应用。面对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗、双抗等多种选择，如何制定治疗策略、优化用药序列，已成为临床决策的关键。为辅助临床决策、避免陷入“选择困境”，需要更多来自中国研究中心的临床数据，尤其是在新型免疫治疗等领域的大规模真实世界证据，以支撑治疗策略的细化与指南更新。最后，论坛承担着人才培养与学科梯队建设的重要职能。会议上，众多中青年专家担任讲者与主持，体现了对后备力量的有意识培养。持续的人才培养与梯队建设是保障学科长远发展与可持续进步的重要基础。
引领未来布局
提升浆细胞疾病整体诊疗水平的五大战略
胡豫教授：展望未来，浆细胞疾病诊疗领域需在多个战略层面协同推进，以系统提升整体诊疗水平。其首要方向在于构建精准化、分层化的诊疗体系。这要求积极推进分子分型、MRD动态监测、影像学评估等关键技术的标准化应用，并建立高危患者的早期识别与干预路径，从而为全面实施个体化精准治疗奠定坚实基础。
在治疗手段上，需持续加强创新药物的研发并提升其可及性。国内在CAR-T细胞、小分子靶向药物、抗体药物偶联物（ADC）及各类抗体药物等领域已积累一定研发基础，未来应力求取得更多突破，使本土原研创新药成为临床治疗体系的核心支柱。同时，需通过加强多部门协作、完善多层次医疗保障体系等综合举措，切实解决创新药物的临床可及性问题。
诊疗模式的优化同样关键，应着力于深化MDT与全程管理。探索建立浆细胞疾病MDT示范中心，推广标准化协作流程，并将系统性的康复支持、心理关怀与长期随访整合至全程管理框架中。此外，探索人工智能等新技术在患者管理中的应用，亦是未来发展的重要方向。
此外，为推动诊疗实践的持续进步，真实世界研究与数据平台的建设已成为行业发展的关键环节。全国性或区域性多中心浆细胞疾病登记数据库的建立，将能为临床研究、卫生政策制定与诊疗指南更新提供高质量的真实世界数据支撑。同时，开展真实世界疗效与安全性研究，亦可对传统随机对照试验的证据体系形成有益补充。最后，面对我国医疗资源分布不均衡的现状，强化基层能力建设与规范化培训至关重要。可借助已有的协作组网络，通过远程教育、在线会诊及病例讨论等多种形式，有效提升基层医疗机构的诊疗水平，逐步缩小区域间差距，最终实现全国范围内患者生存质量与临床结局的全面提升。
从“跟跑”到“并跑”
我国MM诊疗体系日趋成熟
孙春艳教授：本届论坛的议程设置反映出，我国MM诊疗领域目前正处于从“跟跑”到“并跑”，再到部分“领跑”的发展阶段。在基础研究方面，针对细胞焦亡、外泌体、IRF4等机制的研究进展显著，并能紧跟国际前沿热点[4-6]。临床研究则呈现出从“引进验证”到“自主创新”的转变趋势，尤其在CAR-T细胞治疗等领域，国内开展的临床研究及其数据产出已与国际先进水平同步。
在诊疗体系建设方面，其系统化与分层化特征日益明显。论坛的议程设计覆盖了从诊断、分层、治疗到随访的全周期管理，同时强调个体化的精准治疗策略与规范化的质量控制，这标志着我国MM的临床诊疗理念正日趋成熟。
此外，区域协作网络已逐步成熟并发挥效用。以湖北省多发性骨髓瘤协作组为例，其通过联动全国专家，体现了“以点带面”的辐射效应。基层医院的广泛参与，包括湖北省内各地市级医院积极参会讨论，也表明规范化诊疗共识正在向更广泛的医疗层级渗透。
与此同时，转化研究能力获得了显著提升。本届论坛特设“基础转化”专场，着重探讨机制研究向临床应用的快速转化。目前，产学研医协同创新的模式已初步形成，具体体现于以BCMA为靶点的CAR-T细胞、双特异性抗体等免疫治疗策略的研发与应用实践中。
BCMA靶向治疗
从突破到优化与组合创新
孙春艳教授：以BCMA为靶点的疗法近年来取得了系列重要进展。首先在CAR-T细胞疗法方面，该领域正从治疗突破走向持续优化。例如，全人源BCMA CAR-T细胞在临床试验中展示了高缓解率与持久的疗效[7]。当前的研究方向包括探索其与自体造血干细胞移植的联合、不同靶点CAR-T的序贯治疗等策略，以进一步提升疗效，并在提升安全性与管理并发症方面开展了大量工作。
其次，双特异性抗体作为一种重要的免疫治疗策略，因其便捷、高效的特点而备受关注。本土研发的双抗药物为RRMM患者提供了新的治疗选择[8]。这类药物通常可在门诊给药，具有相对可控的毒性特征，因此对老年及无法耐受移植的患者更为适用。未来，随着本土双抗药物的持续研发与可及性提升，其适用人群预计将进一步扩大。
第三类进展体现在ADC方面。以belantamab mafodotin为代表，ADC药物通过独特的作用机制拓宽了治疗路径[9]。其与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等现有药物的联合方案，已在临床研究中显示出诱导深度缓解及带来长期生存获益的潜力。
当前BCMA靶向治疗发展的主要趋势是治疗策略的前移与组合创新。临床研究倾向于将这类新型免疫治疗，特别是针对高危和超高危患者，更早地应用于前线治疗。同时，研究者们正积极探索免疫治疗策略间的组合，例如不同免疫疗法之间或免疫疗法与移植的联合，以及在免疫治疗后采用不同的巩固与维持策略，以期改善高危患者的预后。中国学者在该领域做出了实质性贡献。国内多家中心积极参与国际多中心研究，并牵头开展了多项本土创新药的临床试验。此外，建立中国患者专属的疗效与安全性数据库的工作正在推进中，这些数据旨在为未来临床实践提供更贴近国情的指导，在提升疗效的同时改善患者生活质量。
未来突破方向
精准化、智能化与体系化建设
孙春艳教授：展望未来，构建更优化的MM全程治疗路径，预计将在以下几个方向取得突破。
首要方向是建立更为精准的靶点与生物标志物体系。这既包括开发新型免疫治疗靶点及探索其联合策略，也涵盖建立以MRD为导向的临床决策路径。随着MRD检测技术的优化及临床对分层管理需求的增长，未来有望形成以MRD为驱动的标准化治疗路径，从而实现对标危患者的治疗降阶，以及对高危或疗效不佳患者的治疗强化，最终迈向更彻底的个体化精准治疗。
其次，是序贯与组合策略的智能化设计。这意味着需要基于患者的分子分型及动态治疗反应（如MRD状态）来调整方案。同时，利用真实世界数据与人工智能模型优化治疗顺序与时长，也是一个重要的探索方向。
再者，在于早期干预与预防性治疗的拓展。针对高危冒烟型MM（HRSMM）的早期干预研究预计将日益增多[10]。与之并行的是对免疫预防、肿瘤微环境调控等延缓疾病进展策略的积极探索。
此外，构建多层次、全覆盖的治疗可及性体系至关重要。这涉及推动创新药物纳入多层次医疗保障体系，以及发展区域诊疗中心与卫星门诊网络，以实现规范化治疗的同质化。最后，是多学科全程管理平台的完善与本土创新的持续推进。需要整合血液科、骨科、肾内科等多学科资源，建立MM专病管理中心，并借助数字化工具提升长期随访质量。同时，应继续支持本土原研药物与技术平台发展，并积极参与国际指南制定，从而推动中国数据与经验在国际学术舞台上的输出。
专家简历
教育部生物靶向治疗重点实验室 主任
中华医学会血液学分会主委
中华医学会内科学分会常委
中国医学科学院学术咨询委员会学部委员
国际血栓与止血学会教育委员会委员
中华血液学杂志主编
临床内科杂志 / 临床血液学杂志 / 临床急诊杂志主编
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis副主编
国家杰青、长江特聘
全国教书育人楷模
全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖
全国创新争先奖章
何梁何利基金奖
以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表论文318篇，SCI 论文 231篇，其中 22 篇IF＞20，SCI 他引 3万余次，连续多年入选全球高被引学者
华中科技大学附属协和医院 血液科 副主任
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会 常委
中华医学会血液学分会浆细胞学组 副组长
中国抗癌协会血液病转化委员会 委员
中国华氏巨球蛋白血症工作组 副组长
中国医药教育学会血液学专业委员会 常委
中国医药教育协会骨髓瘤分会 副主委
武汉医学会血液病专业委员会 主任委员
湖北省医学生物免疫学会转化医学专业委员会 主任委员
《中华血液学杂志》、《临床血液学杂志》编委
主持国家自然科学基金6项
在国内外权威期刊发表论文110余篇，SCI论文60余篇
分别于2007、2012及2020年获湖北省科技进步一等奖
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