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【2025 ASH 领航之声】Norbert Claude Gorin教授:从 Menin 抑制剂的破局到“免疫+移植”的共生——AML 诊疗范式进化论

12月18日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

急性髓系白血病(AML)的临床管理正经历从经验性治疗向精准医学主导的深刻转型。当代临床证据已打破“即刻化疗”的传统认知,证实了推迟治疗以等待完整遗传学与分子生物学检测结果的安全性,从而确立了以生物学特征为导向的初始治疗决策模式。在此基础上, Menin 抑制剂的应用,以及阿扎胞苷联合维奈克拉“去强化”策略的探索,显著优化了诱导治疗的效能与安全性,为更多患者创造了造血干细胞移植的桥接机会 。

在2025美国血液学会(ASH)年会期间,【肿瘤资讯】特别邀请欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)全球委员会主席、法国医学科学院院士Norbert Claude Gorin教授进行采访,详情如下

Norbert Claude Gorin
教授

European Cooperative Group for Blood and Marrow Transplantation
法国骨髓移植协会(创始成员)
国际实验血液学学会(副主席:1998-1999;主席:2000-2001)
EBMT(欧洲血液和骨髓移植协作组)巴黎办事处 主任
法国国家健康和医学研究院938研究所与法国核辐射安全防护研究所合作。

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强度降级,希望升级:Menin 抑制剂如何铺就AML患者通往移植的坦途?

Norbert教授:ASH年会汇聚了来自全球2万~3万名专业人士,是血液学领域不容错过的顶级盛会,每年都会发布重要的研究成果 。我认为,今年所获知的核心信息是急性髓系白血病(AML)治疗策略的变革,即通过适当降低诱导完全缓解所需的药物剂量强度,从而使更多患者能够符合条件并接受造血干细胞移植 。

此外,还迎来了重要的新型靶向药物,例如Menin 抑制剂 。会上也深入探讨了将 Menin 抑制剂联合既往常规治疗方案用于AML治疗的可能性 。这些进展以及其他诸多内容构成了今年ASH年会的亮点。

下一站,深度缓解:新型联合方案如何全速推进 AML 的移植转化率?

Norbert教授:对于AML,我认为其治疗模式正在发生根本性的转变 。基于本次会议的见闻,我认为在未来的2至5年内,临床极有可能主要采用维奈克拉联合阿扎胞苷方案,并在此基础上叠加另一种靶向药物的方案,来诱导AML患者达到完全缓解 。正如我之前所言,这意味着将有更多的患者能够接受移植治疗。

互补而非替代:在新药浪潮中,重新审视 AML 移植的基石地位

Norbert教授:简而言之,移植与新型治疗的关系是互补的。目前,异基因造血干细胞移植已不再用于慢性髓系白血病(CML),且极少用于再生障碍性贫血。我认为,自体造血干细胞移植在淋巴瘤治疗中将逐渐退出历史舞台,而在多发性骨髓瘤中的应用地位也正受到质疑。CAR-T 细胞疗法及双特异性抗体等免疫疗法,其应用日益广泛,无疑代表了血液学的现在与未来。但在现阶段,这些新兴疗法仍需与造血干细胞移植相结合进行应用。

责任编辑:Cherry
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崔俊飞
河南省直第三人民医院(河南省第三人民医院) | 外科
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12月18日
王隆来
上海市监狱总医院 | 肿瘤内科
免疫联合移植的共生,AML诊疗式进化论