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获批快讯 | FDA批准CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel用于治疗R/R MZL

12月13日
整理:肿瘤资讯

2025年12月4日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)疗法lisocabtagene maraleucel,用于治疗既往接受过至少二线系统性治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤(R/R MZL)成人患者

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本次获批是基于关键II期TRANSCEND FL-MZL队列研究(NCT04245839) 的积极结果。该研究是一项开放标签、多中心、单臂试验,入组了既往接受过至少二线治疗或造血干细胞移植的R/R MZL患者。

研究共分析了77例接受白细胞单采的患者。主要疗效终点为独立评审委员会(IRC)根据Lugano标准评估的总缓解率(ORR) 和缓解持续时间(DOR)。

研究结果显示,在意向治疗(ITT)人群中,ORR高达84.4%(95% CI: 74.4, 91.7),其中完全缓解率(CRR)为55.8%(95% CI: 44.1, 67.2)。中位DOR尚未达到(95% CI: 25.59个月,未达到[NR]),表明疗效持久。

在安全性方面,lisocabtagene maraleucel已知的风险与在其他适应症中观察到的类似。处方信息包含关于细胞因子释放综合征(CRS)、神经毒性、严重感染、长时间血细胞减少和继发性恶性肿瘤的黑框警告和预防措施。推荐剂量为输注90-110×10⁶个CAR阳性活T细胞。

编者按

MZL是一种惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤,尽管一线治疗通常有效,但患者在经历多次复发后,后续治疗选择有限,且疗效随治疗线数增加而递减,预后不佳。因此,对于接受至少二线治疗后进展的患者,临床存在显著的未满足需求。


Lisocabtagene maraleucel是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法。其作用机制是通过对患者自身的T细胞进行基因工程改造,使其能够特异性识别并清除表达CD19的B细胞淋巴瘤细胞,从而实现深度且持久的疾病缓解。


此次FDA获批为历经多线治疗失败的R/R MZL患者提供了全新的、能够实现深度缓解的免疫治疗选择,有望填补该疾病后线治疗的空白,并建立新的治疗标准。


责任编辑:肿瘤资讯-小编
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评论
12月14日
徐宝连
浙江中医药大学附属第二医院(浙江省新华医院) | 血液肿瘤科
FDA批准CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel用于治疗R/R MZL
12月14日
万军鸽
叶县人民医院 | 血液肿瘤科
FDA批准CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel用于治疗R/R MZL
12月14日
李晓红
平遥兴康医院 | 肿瘤内科
Lisocabtagene maraleucel是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法。