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荣膺中国专利金奖，引领CTIT治疗新局，马军教授与秦叔逵教授共评海曲泊帕的临床价值与创新意义

2025年11月11日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）是抗肿瘤治疗中常见且棘手的不良反应，它不仅增加出血风险，更严重影响抗肿瘤治疗的连续性与规范性，直接关乎患者的长期预后。然而，这一巨大的未满足需求长期以来缺乏有效的解决方案，全球多款血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）类药物在此领域的探索均未取得阳性结果。

近日，恒瑞医药1类创新药海曲泊帕（恒曲®）荣膺第二十五届中国专利金奖。这一国家级重磅奖项不仅是对其源头创新质量的最高认可，也与其在临床上的突破性表现交相辉映：在2023年及2024年的《中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南》中，海曲泊帕是唯一获得Ⅱ级推荐的TPO-RA类药物；在最新的2025版指南中，海曲泊帕继续保持Ⅱ级推荐（2A类证据），始终稳居该类药物的最高推荐级别。

该药由哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授和中国药科大学附属南京天印山医院院长秦叔逵教授共同牵头的CTIT Ⅱ期注册研究，作为全球首个取得阳性结果的TPO-RA类药物CTIT注册研究，成果已发表于国际期刊。【肿瘤资讯】特邀马军教授与秦叔逵教授探讨TPO-RA类药物的临床应用与创新价值，从创新生态、临床破局和价值革新三个维度，展开深度解析。

一、从“专利金奖”看中国创新生态：从0到1，价值为先

获得中国专利金奖，标志着海曲泊帕在技术先进性、创新引领性以及专利保护严密性等方面均达到了国家顶尖水平。

专利金奖背后的中国创新力量，解析海曲泊帕的产业示范效应

马军教授分析指出，这一含金量高的奖项向整个行业传递了明确信号：国家鼓励并奖励具有高临床价值的原始创新，而非低水平重复。高价值专利是企业核心竞争力的体现，海曲泊帕的成功在于围绕核心分子构建了涵盖化合物、晶型、制备方法及适应症的全面专利布局，构筑了坚实的专利保护体系。因此，此类标杆性成就有助于激励资本与顶尖科研人才向高风险、长周期、高回报的新药研发前端聚集，也为其他药企树立了“专利先行”的示范，从而构建“政策鼓励-企业投入-产出标杆-吸引资源-再创新”的良性循环。

秦叔逵教授同样认为，海曲泊帕摘得专利金奖是对中国本土药企自主创新能力重要的国家级肯定。该成就彰显了“以患者为中心、以临床价值为导向”的研发理念。国家药监局一直倡导此方向，海曲泊帕从慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）、重型再生障碍性贫血（SAA）适应症稳步拓展至CTIT领域，其发展路径精准回应了CTIT领域巨大的未满足医疗需求，标志着我国创新药产业正逐步从跟随式发展向引领式创新转变。秦叔逵教授强调，这是“系统工程”的成功，是申办方、国家药监局的指导以及包括马军教授在内的中国血液肿瘤、实体瘤临床研究者团队等多方协作的共同成果。

二、从临床研究看CTIT破局之路：直面临床挑战，数据铸就信心

CTIT一直是全球肿瘤治疗的共同难题。在海曲泊帕之前，多款同类TPO-RA药物针对CTIT的研究均未取得预期阳性结果。海曲泊帕之所以能够获得专利金奖，其基石在于扎实的临床数据。

秦叔逵教授指出了研发初期面临的“两难境地”——化疗作为肿瘤治疗的基石，常因CTIT的发生而被迫推迟、减量甚至终止，严重影响治疗的规范性、疗效及患者的长期预后。秦教授回顾道：“既往CTIT的治疗选择有限：血小板输注存在资源稀缺、输注反应及潜在传染风险等；传统药物如白介素-11则因心律失常、水钠潴留等不良反应，临床应用受限。而当时全球范围内，CTIT领域TPO-RA药物的研发屡屡受挫，这给新的临床研究带来了巨大困难与挑战。”

直面CTIT临床治疗困境，海曲泊帕以数据铸就临床治疗信心

马军教授则通过临床研究中的具体案例，展示了TPO-RA药物在CTIT防治中的临床意义。在淋巴瘤患者大剂量化疗进行自体干细胞移植期间，血小板降至零，应用海曲泊帕联合治疗方案后，血小板在七天左右成功恢复，保障了移植的顺利完成。另一例卵巢癌患者化疗后骨髓衰竭，血小板降至个位数，多种传统治疗无效，使用海曲泊帕联合方案后，血小板在三天内即开始回升，十天后达到15万，确保了后续化疗的按时足量进行，避免了因血小板减少导致的治疗延期或剂量缩减，该患者最终达到了完全缓解的标准。

这些积极的临床观察，在两位教授共同牵头的II期注册研究中得到了印证。秦叔逵教授补充，该研究的主要终点设计充分体现了临床价值，不仅要求患者在14天内血小板恢复至安全水平，更要求其能够完成两个连续的化疗周期，而无需剂量调整或援救治疗。该研究采用严谨的随机双盲、安慰剂对照设计，其核心数据意义重大：海曲泊帕组的治疗有效率达到了60.7%，而安慰剂组仅为12.9%，两者存在巨大的统计学差异（P=0.0001）。这一结果为海曲泊帕在CTIT领域的应用提供了高级别的循证医学证据，也为广大CTIT患者带来了新的治疗选择。

三、从临床价值看管理革新：强效、安全、便捷，重塑治疗格局

一款创新药的价值。最终体现要由它为临床实践带来的改变来衡量。海曲泊帕的出现，正推动CTIT管理范式从“被动补救”向“主动全程管理”发生深刻变革。

重塑CTIT临床治疗格局，开启主动全程管理新范式

马军教授指出，与20年前主要依赖的白介素-11或TPO等皮下注射剂型相比，海曲泊帕作为口服药物，在剂型上实现了巨大进步。口服的便捷性极大提升了患者的依从性，使患者居家治疗和全疗程管理成为可能，减少了频繁往返医院带来的负担，让患者能更从容地接受治疗。马军教授强调，血小板的稳定是化疗、免疫治疗乃至细胞治疗得以顺利进行的基础。一旦血小板下降，肿瘤医生常被迫减少化疗剂量或延长疗程，这可能直接导致疾病复发的风险。

这种管理模式的变革，建立在确切的临床获益之上。秦叔逵教授将其临床优势总结为几点：

1. 循证证据的突破性：这是全球首个在CTIT防治领域注册研究中取得阳性结果的TPO-RA类药物。

2. 强效且快速的应答：研究显示，海曲泊帕用药后血小板恢复的中位时间仅为7.5天，显著短于安慰剂组的13.0天，证明了药物的有效干预而非自然恢复。研究同时显示，在后续维持治疗期，海曲泊帕组有60.7%的患者能够完成两个连续化疗周期，显著高于安慰剂组的25.8%，这有力保障了化疗的连续性。

3. 良好的安全性与耐受性：研究中，海曲泊帕组与安慰剂组的总体安全性相似。值得注意的是，既往CTIT研究显示部分TPO-RA药物的血栓栓塞事件发生率在2.4%至10.2%不等，而本研究中海曲泊帕组未发生此类事件，显示了良好的安全性。

基于充分的循证医学证据，海曲泊帕已获得《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2025版）》II级推荐（2A类证据），标志着其已从研究成果快速向临床治疗实践转化。

马军教授补充，治疗的目标是将血小板稳定在安全水平（如十万以上），为化疗、免疫治疗、移植等治疗提供基础支持。海曲泊帕的应用，使60%-70%的CTIT患者达到理想的血小板水平，有力保障了肿瘤治疗的强度和连续性。马军教授同时提到，围绕该药的应用，专家组已制定了CTIT诊疗共识与指南（“口袋版”），通过规范化管理，如在血小板升高后及时减量，可有效规避血栓等潜在风险，实现安全的全程管理。

四、总结

从摘得国家专利金奖，到在CTIT研发领域实现关键突破，海曲泊帕的成功，是中国医药创新坚持“临床价值”与“高价值专利”双轮驱动的典范。该药的成功研发与应用，为解决CTIT这一临床难题提供了强有力的工具，其应用潜力已覆盖ITP、再生障碍性贫血、移植后血小板减少乃至免疫治疗相关血小板减少等多个领域。这充分体现了中国医药产业、临床研究者与监管机构协同创新的成果。未来，这种以患者需求为核心的创新将继续推动中国肿瘤治疗水平的提升。

专家简历

马军

主任医师、教授、博士生导师

主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志总编辑

秦叔逵

主任医师

中国药科大学附属南京天印山医院
中国药科大学基础医学与临床药学院院长
中国药科大学附属南京天印山医院和上海高博肿瘤医院荣誉院长、首席专家，主任医师
《临床肿瘤学杂志》主编
中国药科大学、南京医科大学和南京中医药大学特聘教授、博士研究生导师
长期从事临床肿瘤诊疗和研究工作，系中央保健委员会会诊专家
兼任亚洲临床肿瘤学联盟（FACO）常务理事
国际肿瘤免疫学会（SITC）和亚洲临床肿瘤学会（ACOS）常务理事
中国临床肿瘤学会（CSCO）指导委员会主任委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）胰腺癌专家委员会主任委员
北京CSCO基金会监事长
国家药品监督管理局血液和肿瘤药物咨询委员会核心专家
国家卫健委肿瘤学能力建设与继续教育专家委员会主任委员等

责任编辑：肿瘤资讯-Ashelin
排版编辑：肿瘤资讯-Sally

2025年12月19日

马国栋

莒南县人民医院 | 肿瘤内科

海曲泊帕是唯一获得Ⅱ级推荐的TPO-RA类药物；