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获批快讯 | 又一款国产CAR-T细胞疗法获批上市，儿童白血病治疗迎来新曙光！

11月07日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

11月7日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，重庆精准生物的1类生物新药——普基奥仑赛注射液（pCAR-19B，商品名：普利得凯®）获批上市，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者。此次获批标志着我国迎来了首款专门为儿童及青少年白血病患者设计的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，为R/R B-ALL患儿提供了新的治疗路径。普基奥仑赛的新药上市申请（NDA）2024年获NMPA受理并被纳入优先审评。

普基奥仑赛作为一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，其核心特点在于采用了经优化的人源化CD19特异性单链可变片段（scFv）设计，可有效降低免疫原性并增强CAR-T细胞在体内的存续时间。

此次获批是基于一项在中国开展的关键II期临床试验（NCT05334823）。该研究是一项开放标签、单臂、多中心研究，纳入年龄为3~21岁、确诊为CD19阳性R/R B-ALL的患者。核心研究成果以口头报告形式在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上发布^[1]。

该研究共纳入64例接受普基奥仑赛输注的患者。基线数据显示，93.75%的患者为既往接受多线治疗或异基因造血干细胞移植后复发，75%的患者携带至少一种高危基因，56.25%的患者骨髓原始细胞负荷较高（≥50%），充分体现了该研究人群的高度难治性。

在疗效方面，研究结果显示出卓越的缓解率。最佳客观缓解率（ORR）达到90.63%，其中完全缓解（CR）率为78.13%。在获得缓解的患者中，98.27% 达到了微小残留病（MRD）阴性，提示绝大部分患者达到了深层次分子学缓解。3个月时的客观缓解率（ORR）为76.56%。中位缓解持续时间（DOR）为10.61个月，中位总生存期（OS）为23.92个月。

在安全性方面，普基奥仑赛展现了可控的安全性特征。细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）总体发生率分别为98.44%和50.00%，其中≥3级CRS和≥3级ICANS的发生率分别为29.69%和39.06%。值得强调的是，研究中未报告与CRS或ICANS直接相关的死亡事件。

普基奥仑赛的获批标志着我国迎来了首款针对儿童及青少年R/R B-ALL的CAR-T细胞疗法。其关键临床研究数据展现出的深度缓解和可控安全性，为伴有高危因素、传统治疗难治的患者提供了全新的有效治疗选择，成功填补了该领域的临床空白。

参考文献

[1] Zhang R, Cao Y, Zhu X, et al. A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population. Blood (2024) 144 (Supplement 2): 4205.

责任编辑：Grady
排版编辑：Grady

11月07日

安顺龙

菏泽市中医医院 | 肿瘤内科

好好学习天天向上

11月07日

王辉

睢县中医院 | 肿瘤科

普基奥仑赛的获批标志着我国迎来了首款针对儿童及青少年R/R B-ALL的CAR-T细胞疗法。

11月07日

杨雪

西安医学院附属宝鸡医院 | 放疗科

普基奥仑赛的获批标志着我国迎来了首款针对儿童及青少年R/R B-ALL的CAR-T细胞疗法。