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发现生命的潜力｜“NB学术月评01期—神经母细胞瘤热点文献解读会”成功举办

09月05日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年9月2日，由百济神州主办的“NB学术月评——神经母细胞瘤热点文献解读”线上会议成功举行。本次会议汇聚了国内儿童肿瘤领域的知名专家，共同探讨神经母细胞瘤（NB）治疗的最新研究进展。会议由深圳市儿童医院袁秀丽教授担任大会主席，特邀深圳市儿童医院刘超教授、广州医科大学附属妇女儿童医疗中心董思岐教授带来前沿文献的深度解读，并携手广州医科大学附属妇女儿童医疗中心邱琳教授、深圳市儿童医院徐焕丽教授及广州医科大学附属妇女儿童医疗中心王萌教授展开了热烈的学术讨论，共话NB的今天与未来，以期为广大患儿带来更多新希望。

开场致辞

会议伊始，大会主席袁秀丽教授发表了开场致辞。神经母细胞瘤（NB）相关前沿文献解读作为重要的学术交流形式，为临床医生提供了宝贵的学习机会。通过文献解读与学术讨论的有机结合，能够有效促进临床诊疗水平的提升。本次会议汇集了两位优秀讲者，将为与会者分享最新研究进展，后续的深度讨论环节将进一步推动前沿进展与临床实践的结合。

前沿文献解读，启迪临床诊疗新思路

在袁秀丽教授的主持下，会议进入学术报告环节，刘超教授、董思岐教授带来了前沿文献的深度解读。

“¹³¹I-MIBG联合达妥昔单抗±伏立诺他治疗神经母细胞瘤I期研究”解读

深圳市儿童医院刘超教授深度解读了这项发表在Journal of Clinical Oncology（IF 41.9）上的重要研究。达妥昔单抗作为靶向GD2分子的IgG1κ单克隆抗体，通过ADCC/CDC等作用特异性杀伤肿瘤细胞。虽然达妥昔单抗在高危NB维持治疗中已显示出一定效果，但半数复发/难治性NB患者对现有疗法仍无反应。放疗与免疫治疗的协同作用可诱导“原位疫苗效应”增强抗GD2抗体疗效。¹³¹I-MIBG作为全身性靶向放疗，理论上可克服局部放疗“照射野外”免疫逃逸的局限性。

这项单臂、开放标签、两阶段I期试验纳入了45例经一线治疗后复发/进展、难治或持续残留的NB患者，分为A亚组（31例）和B亚组（14例），A亚组采用三个不同剂量的¹³¹I-MIBG联合固定剂量达妥昔单抗，B亚组在II期推荐剂量基础上加用伏立诺他。研究结果显示，两个治疗亚组的非血液学毒性均安全可控。¹³¹I-MIBG II期推荐剂量为18mCi/kg，进一步联合伏立诺他毒性可控。A亚组26例可评估患者中，46%的患者疾病缓解；B亚组（联合伏立诺他）12例可评估患者中，75%的患者疾病缓解，无疾病进展。该研究结果表明，¹³¹I-MIBG+达妥昔单抗方案安全有效，进一步联合伏立诺他后毒性可管理，且复合反应率更高（75% vs 46%），值得在更大规模随机II期研究中继续验证。此外，研究发现联合伏立诺他后外周CD8+T细胞比例降低、CD56^bright NK细胞比例增加。

“Fcγ受体基因多态性与复发/难治性高危神经母细胞瘤患者预后的相关性：基于SIOPEN达妥昔单抗β长期输注试验的研究”解读

广州医科大学附属妇女儿童医疗中心董思岐教授深入解读了这项发表在Clinical Cancer Research（IF 10.2）上的研究成果。约50%的NB患者为高危型，其总生存（OS）较差，现有GD2靶向免疫治疗虽然有效，但传统输注方式常引发严重神经病理性疼痛，需要大量镇痛药物如吗啡来提高治疗耐受性。研究假设将抗体输注时间大幅延长至10天连续输注，可在不损害疗效的前提下减轻疼痛并改善耐受性。达妥昔单抗β的抗肿瘤效应依赖NK细胞介导的ADCC作用，其活性与Fcγ受体（FCGR）多态性密切相关，已有研究表明高亲和力FCGR多态性患者ADCC水平更高，提示FCGR多态性及NK细胞水平可作为达妥昔单抗β治疗应答的潜在生物标志物。

这项前瞻性、开放标签I/II期临床试验纳入了122例高危NB患者。研究达到了预设的复合主要终点：在剂量探索阶段，81%的患者达到主要终点，即第一周期第5天后无需静脉吗啡即可完成达妥昔单抗β输注。73%患者在第一周期第5天停用静脉吗啡，患者毒性事件处于可控范围内。NK细胞免疫调节效果明显，NK细胞数量较基线增加3.2~5.7倍。疗效分析显示，在可评估的78例患者中，45%达到客观缓解，整个队列的2年无事件生存（EFS）率为56%，OS率为73%。关键发现是FCGR多态性作为重要预后生物标志物的价值：携带高亲和力FCGR多态性的患者生存显著优于低亲和力患者，特别是高亲和力FCGR3A多态性患者获益显著，提示NK细胞是主要效应细胞群体。多因素分析确定了三个独立不良预后因素：低亲和力FCGR多态性、复发及原发难治性疾病、入组年龄>5岁，为临床精准治疗和患者分层提供了重要指导。

智慧碰撞，共谋发展新篇

在大会主席袁秀丽教授的主持下，会议进入讨论环节。邱琳教授、徐焕丽教授和王萌教授作为讨论专家共同围绕多个临床热点问题展开了深入交流。

邱琳教授：传统化疗疗效已达瓶颈，NB治疗正步入免疫治疗和细胞治疗新时代。未来应从肿瘤微环境角度出发实现个体化治疗。为了更好地指导治疗决策，达妥昔单抗血清浓度监测和ctDNA检测等监测手段值得推广应用，但目前仍缺乏成熟的检测平台。在细胞治疗方面，如何更好的利用免疫细胞、nk细胞等发挥抗肿瘤作用，值得更多的探索。

徐焕丽教授：虽然国内¹³¹I-MIBG治疗可及性有限，但这些研究为NB治疗提供了重要参考。如果未来¹³¹I-MIBG和伏立诺他都能加入一线治疗，对NB患儿的疾病控制可能会更好，值得期待。关于达妥昔单抗β的给药方式，短期输注与长期输注在总剂量相当情况下患者都能耐受。

王萌教授：FCGR多态性研究的发现具有重要意义。高亲和力FCGR3A对生存的显著正面影响，而FCGR2A无显著差异，这一现象提示NK细胞在联合治疗中的关键作用。这为临床应用NK细胞治疗提供了支持性证据，同时提示可通过FCGR多态性检测筛选更适合NK细胞治疗的患者。

袁秀丽教授：虽然近期NCCN指南对化疗联合免疫治疗持正面态度，部分国际专家倾向于认为免疫疗法可能替代自体移植，但基于当前临床实践经验，我们仍坚持规范治疗路径，即在患者条件允许的情况下，应完成自体移植后再实施免疫治疗。ctDNA检测为疾病监测提供了有效手段，可据此及时调整治疗方案强度和组合。

发现生命的潜力，携手前行

会议尾声，袁秀丽教授进行了总结致辞。袁秀丽教授对两篇文献的学术价值和讨论成果予以高度肯定，并向百忙之中拨冗参会的各位专家以及搭建学术交流平台的百济神州致以诚挚感谢。希望未来有更多这样的交流机会，持续学习，共同进步。

责任编辑：肿瘤资讯-Marie
排版编辑：肿瘤资讯-王俊澔

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