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8.8每日资讯：三大权威机构联合发布全球首部NUT癌临床诊疗国际指南；Blood | 潘静主任及合作团队：供者来源CD7 CAR-T细胞治疗儿童及成人R/R T-ALL/LBL的Ⅱ期结果公布

08月07日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

今日要闻

1. 三大权威机构联合发布全球首部NUT癌临床诊疗国际指南

2. Blood | 潘静主任及合作团队：供者来源CD7 CAR-T细胞治疗儿童及成人R/R T-ALL/LBL的Ⅱ期结果公布

3. 顶刊重磅社论：MRD指导下的个体化治疗，部分新诊断多发性骨髓瘤患者或可免于移植！

4. 复旦大学附属中山医院开启国家人工智能应用中试基地建设项目

5. STTT | 黄爱龙/唐霓研究团队揭示代谢酶PHGDH非经典RBP功能促进肝癌进展新机制

1. 三大权威机构联合发布全球首部NUT癌临床诊疗国际指南

2004版的世界卫生组织（WHO）分类标准将NUT癌归类为胸腺恶性肿瘤，并因为其主要发生在中线器官并将其命名为“中线癌”，这可能是NUT癌最为大家所熟知的名称。然而，越来越多的非中线器官的NUT癌被报道后，2015年版WHO将NUT癌重新归类为独立实体“胸部 NUT 癌”。

近年来，各国陆续成立了相关的NUT癌专委会，美国创建了国际NUT癌注册中心（NMC Registry），以记录NUT癌患者的临床、遗传、病理特征和结果，涵盖了1993年至今诊断的患者。中国NUT癌研究协作组（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在国际肺癌研究协会（International Association for the Study of Lung Cancer，IASLC）罕见肿瘤委员会的支持和帮助下，于2023年开始筹建，2024年底成立，拥有112家成员单位，致力于发挥中国特色NUT癌的的各项研究（涵盖发病机制探索、病理诊断方法探索、治疗方案探索和耐药机制探索）。其中，成立之初建立的数据库为研究工作打下了坚实的基础。回顾性数据库录入了2000-2024年的NUT癌数据，为进一步加深对NUT癌的研究，前瞻性数据库于2024年底建成上线，内容涵盖人体各大器官（肺，鼻腔，腮腺，胰腺，骨，神经系统，泌尿生殖系统，软组织等）。目前启动中国首个NUT癌真实世界研究。为与世界NUT癌研究接轨，ChARN协作组基于回顾性和前瞻性数据库所发布中国NUT癌临床诊治状况，以期与相应高校或研究所研发探索发病机制，相应诊断类企业研发探索诊断特异性标志物，相应药企开展新药临床前开发及临床研究，从而相应提高患者的生存期。

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2. Blood | 潘静主任及合作团队：供者来源CD7 CAR-T细胞治疗儿童及成人R/R T-ALL/LBL的Ⅱ期结果公布

随着CAR-T细胞疗法在B系血液肿瘤中的广泛应用，其在复发/难治性急性T淋巴细胞白血病/T淋巴母细胞淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）等T系肿瘤中的延伸探索也逐步展开，靶向CD7的CAR-T细胞疗法被认为是最具潜力的研究方向之一。

近日，国际血液学权威期刊Blood在线发表了由高博医疗集团北京高博医院、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、杭州师范大学基础医学院病理与病理生理学系T细胞精准治疗实验室、上海雅科生物科技有限公司等机构共同完成的供者来源CD7 CAR-T细胞治疗儿童及成人R/R T-ALL/LBL的Ⅱ期临床研究结果，潘静、冯晓明为共同通讯作者。

此前，该合作团队已在2021年ASCO年会以口头报告形式展示Ⅰ期研究初步成果，并获评会议Highlight摘要，相关结果先后发表于J Clin Oncol（Pan et al, J Clin Oncol. 2021;39(30):3340-3351）和J Hematol Oncol（Pan et al, J Hematol Oncol. 2023;16(1):34.），受到业内广泛关注与高度认可。

为进一步解读本次研究的核心成果与未来方向，本文专访研究通讯作者之一、北京高博医院潘静主任，权威呈现供者CD7 CAR-T细胞疗法治疗路径的最新进展与临床意义。

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3. 顶刊重磅社论：MRD指导下的个体化治疗，部分新诊断多发性骨髓瘤患者或可免于移植！

对于新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM），如何选择恰当的治疗强度，尤其是否应用自体干细胞移植（ASCT），是临床实践中的核心议题。其关键在于平衡治疗获益与潜在的毒性风险。近期，NEJM发表社论，对同期刊登的III期临床试验MIDAS研究进行深入解读。该社论由美国丹娜-法伯癌症研究所的学者撰写，文章指出，MIDAS研究证实了可测量残留病（MRD）评估在指导个体化治疗决策中的重要价值。研究结果提示，对于部分诱导治疗后达到MRD阴性的患者，或可安全地省略ASCT；而对于MRD阳性的患者，单次ASCT已能提供充分的疗效，无需接受更为强化的串联移植。这一发现为MM治疗从相对固定的模式向基于风险分层的精准策略演进，提供了高级别的循证医学证据。

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4. 复旦大学附属中山医院开启国家人工智能应用中试基地建设项目

人工智能（AI）正加速赋能医疗健康领域，成为推动行业变革的核心驱动力。据市场预测，到2025年全球AI应用市场规模将达1270亿美元，医疗领域占比超20%。目前，我国AI技术已在应急救治、远程会诊等场景广泛应用，显著提升了医疗服务效率。然而，在临床科研深度应用层面仍存在突出瓶颈：数据标准不统一导致“数据孤岛”现象，制约模型优化；关键设备与标准体系不完善；更值得注意的是，近七成实验室成果难以对接临床需求，在重大疾病精准诊疗等关键环节亟待突破。

为破解这些难题，近日，复旦大学附属中山医院开启“国家人工智能应用中试基地（医疗领域临床医学科研方向）”建设。该基地以“聚焦临床科研、破解行业痛点、构建生态标杆”为核心定位，致力于打造覆盖“研发－测试－验证－应用”全链条的创新支撑平台。基地建设将重点围绕五大核心能力展开。

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5. STTT | 黄爱龙/唐霓研究团队揭示代谢酶PHGDH非经典RBP功能促进肝癌进展新机制

近日，重庆医科大学感染性疾病分子生物学教育部重点实验室黄爱龙/唐霓团队在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志发表题为Phosphoglycerate dehydrogenase stabilizes protein kinase C delta type mRNA to promote hepatocellular carcinoma progression的研究论文。该研究揭示丝氨酸合成代谢关键酶PHGDH作为RNA结合蛋白的全新功能，并创新性开发靶向PHGDH RNA结合活性的"诱饵寡核苷酸"联合疗法，为肝癌靶向治疗提供了新策略。（来源：BioArt）