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CACA策问（IV）｜陈功教授：从RCT到真实世界，让临床研究回归实践，方显生命真义

08月06日

来源：肿瘤资讯

“肿瘤防治，赢在整合”。2025年7月18~20日，2025 CACA华南整合肿瘤学大会作为2025 CACA七大区整合肿瘤学大会的重要一环在广州隆重召开。会议期间，《策问》栏目特邀中山大学肿瘤防治中心陈功教授，围绕如何平衡严谨的随机对照研究（RCT）与复杂的临床实践，以及如何将在真实世界研究中获取的证据应用于更广泛的患者群体展开深度对话，深刻阐述了临床研究与实践相结合的生命力所在。

陈功教授：用临床研究来解决科学问题，无疑是最佳路径。例如结直肠癌新辅助免疫治疗探索，都是通过严谨的、设有对照组的科学设计来解答临床疑问。但正如大家在日常工作中遇到的，临床实践远比研究环境复杂。因此，该如何处理那些无法被严格的临床研究所覆盖的广大患者群体？

临床研究为了确保其科学性与严谨性，必须设定严格的筛选标准。然而，在真实的临床实践中，有大量的患者并不完全符合这些标准。一个典型的例子就是年龄。例如，大部分的临床试验会排除75岁或80岁以上的老年患者，以及18岁以下的未成年患者。那么当该类人群患病时，其治疗决策依据从何而来？这就构成了临床研究的“理想”与临床实践的“现实”之间的一道鸿沟。如果不能有效弥合这道鸿沟，那么研究成果的普适性就会大打折扣。

要解决这个问题，我们通常有两种思路。第一种是数据的外推，将已有的、高质量的临床研究数据，审慎地应用到研究未覆盖的人群中去。第二种，也是我认为尤为重要的，即是在真实世界里，针对临床研究不能覆盖的患者开展相应的前瞻性、观察性研究。虽然这类研究是观察性的，但它依然要遵循RCT的核心原则。首先，必须设定一个科学的观察目标；其次，即便是在复杂的真实世界人群中，也应尽可能设计一个相对合理的现实生活中的对照组。

例如，在结直肠癌领域，如若探索在标准的放化疗基础上联合免疫治疗，对不符合入组标准的患者效果如何，在真实世界研究中，我们可以大规模地统计单纯接受放化疗（无论是长程还是短程）的患者数据，与因为各种原因联合了免疫治疗的患者数据进行对比分析，从而将观察的人群范围极大地扩展开来。

真实世界研究虽然形式不同，但其核心精神是从RCT中延伸而来的，它是在更广阔实践中对RCT结论的验证与补充。反过来看，一个RCT研究如果其结论最终不能拓展到真实世界，那么其意义也是有限的。试想，如果一个临床研究的设计极其严苛，以至于在真实世界里几乎找不到能完全匹配的病例，那这样的研究成果出来，也是无法推广应用的。因此，我始终认为，一切研究探索最终都要回归到临床，要能够真正符合临床实践。只有这样，我们的研究才具有真正的生命力，才能切实地推动医学向前发展。

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责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-huqin