首页 > 文章详情

【医施荟】杨莉教授：让“好药”不再遥远，创新药落地跑出“天坛速度”

07月04日

整理：肿瘤资讯

来源：神外资讯

近年来，随着全球肿瘤创新药物研发的加速推进，如何让国内患者尽早用上国际最新、临床急需的创新药，成为全行业瞩目的焦点。作为一款针对IDH1/2突变低级别胶质瘤的靶向药物，Vorasidenib在国外获批后迅速引发国内临床领域高度关注。依托国家“临床急需药品临时进口”等系列政策，北京天坛医院作为罕见病先行区白名单医疗机构，在药品引进、临床落地与患者可及性保障方面积极探索，跑出了创新药落地的“天坛速度”。

特邀首都医科大学附属北京天坛医院杨莉教授，请她详谈Vorasidenib在国内落地过程中的政策支持、医院举措以及多方协同的实践经验。

Q:杨教授您好，为了加速肿瘤创新药物在国内的应用，尤其是在国外已经获批的药品，我国制定了许多药物管理政策和制度来促进国内的应用，请问您能否为我们介绍一下相关的政策和案例？您能否为我们分享一下天坛医院在肿瘤创新药物的应用推广方面有哪些成功的经验和实践？

杨莉教授：大家也知道，我们医院是一家以神经系统疾病治疗为特色的综合性医院，因此在创新药物的研发阶段，我们也参与了不少转化工作。比如由江涛院士牵头研发的伯瑞替尼胶囊，就是一款用于抗胶质瘤治疗的新药。当然，除了参与研发，在保障患者合理用药方面，我们也做了大量工作。

比如在“国谈”药品的落地方面，只要有临床需求，我们都会积极引进。目前，“国谈”药品在我们常备药品目录中的占比大约接近60%。此外，在特定情况下，对于一些与疾病治疗需求密切相关的自费药品，我们也会根据实际需要进行引进。

同时，对于国内尚未上市、但国际上近期新上市且临床急需、患者治疗需求尚未得到满足的药品，我们也在积极引入。前期我们刚刚落地了一款药品——Vorasidenib，用于治疗低级别胶质瘤中存在IDH1/2突变的患者。在整个药品引进过程中，我们始终坚持“以患者为中心”的理念，既要满足患者的治疗需求，同时也推动了学科的发展。

对我们来说，最直接的政策支持来自国家药监局2022年发布的《临床急需药品临时进口工作方案》。此外，北京市2024版“支持创新医药高质量发展32条”以及2025年更新的政策中，也都提到了对临床急需进口药品的鼓励和支持。

依托“罕见病先行区”这个平台，作为白名单医疗机构，我们在药品引进流程上变得越来越通畅。现在，无论是北京市药品监督管理局，还是北京市卫健委，都给予了非常大的支持，帮助我们进一步优化申报流程。同时，国家卫健委在专家论证过程中也与我们申请机构保持紧密沟通，使整体流程更加高效、便捷。

Q:我们也都知道，天坛医院最近被北京卫健委列为罕见病先行区医疗保障机构的白名单医院，您能否为我们介绍一下天坛医院在罕见病药品保障方面所做的工作，以及未来的展望？

杨莉教授：这方面我们确实做了很多。我上周出门诊时正好遇到一个患者，她是一个55岁的胶质母细胞瘤女性患者，退休几个月后发现患病。在放疗过程中出现放射性神经损伤，导致她现在生活非常痛苦，完全不能自理，加上意识是清楚的，所以对她来说尤为痛苦，只能在基层医疗机构间不停辗转。

所以我觉得像我们引进的Vorasidenib这个药，对患者来说是一个保障生活质量的选择。对于有需求的患者，满足他们不同层次的需求也很重要。我记得我们第一例患者来取这个药时，她已经有好几年病史了。自从用了这个药之后，在我和她聊天过程中，我感受到她对药物的认可。如果你不了解她的病情，从陌生人角度看，她就是一个普通人，漂漂亮亮的女孩，生活不受影响。

从药物特点来看，它的不良反应较少，整体耐受性较好，属于对患者较为友好的药品。目前，所有临时进口药品都严格限制在说明书适应症范围内使用，因此我们在患者筛选及全程用药管理中，始终坚持严格监护。针对这类特殊药品，考虑到其新近上市且国内桥接试验数据尚未发布，我们还专门建立了用药管理工作群，对患者进行全程有效性和安全性随访。如果出现任何异常情况，患者可以及时反馈，我们也会主动进行监测和沟通，保障信息通畅。

这位患者最早是在博鳌使用的，后来我们医院有了这个药，她就到我们这里来取药。这样对患者来说也方便了，不用再跑去海南。她对药物疗效的反馈是非常好的。我们也希望未来那些有能力、有意愿出国就医的患者，能够在国内同样获得安全、规范、及时的治疗选择和医疗保障环境。

Q:Vorasidenib作为一种针对IDH1和IDH2突变的靶向双重抑制剂，是低级别胶质瘤治疗领域一项重大突破。请问您能否为我们介绍一下未来这款药物的引进将如何帮助患者更好的获益？

杨莉教授：目前来说，我个人觉得这是一个好药。根据它去年临床三期的结果，以及我们上市后真实世界中已有几位患者的全程跟踪和沟通来看，安全性确实特别好。比如有一位患者在早期随访过程中，发现转氨酶有轻度升高，但在后续随访过程中，转氨酶水平又自行缓慢恢复正常，这就是药品与人体之间的一个相互适应过程。作为药师，我对此印象特别深。

实事求是地说，创新药引进也需要考虑企业的研发成本。医药技术可持续发展必然需要投入，也需要一定的获益。无论如何，我们还是期望未来这款药通过国内桥接试验后顺利上市，然后通过更多渠道、多层次的医疗保障，让患者更广泛地用上这个药，比如通过商业保险，或者通过“国谈”进入医保。

作为医疗机构，我们的目标始终是让好的药品，能够让适合的患者安全、合理地使用。这是我们努力的方向。当然，这还需要政府、企业、医疗机构多方的共同努力与支持。其实在北京作为先行区的优势下，有很多政策支持。比如只要桥接试验结果出来，就可以和药监部门友好沟通。北京的“创新医药32条”在去年的基础上也进行了更新，深化创新药临床试验审评审批试点，将审批时限由60个工作日压缩至30个，创新药试点品种持续扩大，试点范围扩大到医疗器械；深化药品补充申请审评审批试点，将审评时限由200个工作日压缩至60个，争取将试点范围扩大至仿制药申请。所以我们整个全链条都在努力，希望创新药能够快速且安全地让患者用上药。政府部门的支持力度也非常大。

专家简介

杨莉

副主任药师

首都医科大学附属北京天坛医院药学部副主任，副主任药师，副教授，神内临床药师
中国医药教育协会全科医学发展促进工作委员会副主任委员
中国医药新闻信息协会老年健康服务专业委员会副主任委员
北京药师协会药品使用管理专业委员会主任委员
中国药师协会罕见病用药工作委员会委员
中国研究型医院学会药物评价专业委员会委员
中国抗癫痫协会药物治疗专业委员会委员
中国医药教育协会药事管理专业委员会委员
中国医药教育协会老年药学专业委员会委员
获专利两项，以第一作者或通信作者发表国内外论文30余篇，主编主译2部著作，副主编5部著作，参编参译20余部著作

本文转自：神外资讯

责任编辑：肿瘤资讯-云初
排版编辑：肿瘤资讯-yu