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生成式人工智能（GenAI）：生物制药监管事务中划时代的变革

07月07日

来源：王一树

GenAI是生成式人工智能（Generative Artificial Intelligence）的缩写，是一种能自主生成内容的AI技术。它通过学习大量数据中的模式和规律，可自动创建文本、图像、音频等多种形式的内容，而非简单地对输入信息进行检索或重组。

在生物制药等领域，GenAI可用于自动化生成监管文档、分析复杂数据、辅助决策等，像生成电子通用技术文档初稿、提炼监管情报等，能提升工作效率与质量，是当下推动行业数字化转型的关键技术之一。

一篇Nature Review drug discovery的评论文章，探讨了：随着生物制药公司面临加速研发周期、提升监管申报速度与质量的日益增长的压力，许多企业正积极探索生成式人工智能（GenAI）在变革监管工作模式方面的潜力。

本文探讨了头部机构如何开始应用生成式人工智能实现内容创建自动化、分析复杂数据并简化核心监管活动，同时剖析了推动其大规模应用的关键成功要素。

引言

面对日益加剧的竞争压力，以及整个生物制药行业广泛的数字化转型浪潮，研发领导者正加大投资，以提升监管流程的效率、生产力和质量。生成式人工智能（GenAI）正成为这一转变的关键部分，为提升监管效能提供了新途径。然而，尽管业界对人工智能热情高涨，但实现切实价值仍是一项挑战。波士顿咨询集团（BCG）最近的一项研究发现，75%的高管将人工智能和生成式AI列为三大战略重点之一，但仅有25%的人表示从这些技术中看到显著价值¹。这一差距凸显了组织需要超越试验阶段，投资于结构化、端到端的转型，以释放生成式AI的全部潜力。

为了更好地理解生成式AI在监管职能中的探索情况，BCG召开了一次圆桌会议（2024年监管事务领导者联盟（CORAL）圆桌会议），与会者包括20家领先生物制药公司的28位高管。圆桌讨论的见解和一项支持性基准调查（17家公司完成）为本文涵盖的关键主题提供了依据，包括高潜力用例、预期收益和成功的关键推动因素。

生成式AI在监管职能中势头渐盛

补充信息中详细描述的基准调查显示，所有17家参与调查的公司都在积极尝试生成式AI工具（高于2023年11月的仅一半）。值得注意的是， 12%的公司已开始推出初步解决方案，包括监管情报综合和标签文件起草等用例。相比之下，2023年11月时这一比例为零。

尽管这一发现表明生成式AI的发展势头正在加快，但大多数生物制药公司仍处于采用的早期阶段，约85%的公司正在构建最小可行产品或概念验证。此外， 70%的参与者报告称，他们正在按用例实施生成式AI工具，这也表明成熟度较低。少数大型生物制药公司现在正转向更全面、端到端的生成式AI支持方法。

生成式AI监管实例与收益

当被问及生成式AI的首要用例时，参与者提到监管情报管理（71%）和文档撰写（59%）。生成式AI可以通过分析大量监管指南、历史申报材料和监管机构反馈，识别机构偏好模式和与成功结果相关的因素，从而帮助生成监管情报。这些见解可以为监管策略提供信息，包括申报路径的选择以及申报的时间和顺序，同时帮助团队预测机构可能提出的问题。

除了监管情报外，生成式AI在文档撰写自动化、档案准备和临床试验文档方面也显示出强大潜力。例如，它可以生成高质量的电子通用技术文档（eCTD）模块、知情同意书和患者信息单的初稿。一家十大制药公司在圆桌会议上分享称，其使用生成式AI使研究报告、方案和标签文件的撰写时间减少了50%-70%。

圆桌会议参与者指出，生成式AI不仅有可能提高速度，还能提升输出的质量和一致性。当以监管背景（如监管机构指南）为指导时，它可以帮助确保与机构期望保持一致，并强制执行一致的结构和格式，而不受作者的影响。

一些公司也在监管相关领域探索生成式AI工具，如广告和宣传材料审核。这些传统上复杂且资源密集的工作流程可通过集成生成式AI得到显著优化。生成式AI能帮助分析临床数据和参考文献，以评估拟议主张的有效性，支持构建结构化的主张库；还能建议内容优化并修改材料草稿，让监管团队得以专注于更高价值的战略性工作。

总体而言，生成式AI有望实现更高效的决策、提升质量并加速申报，同时有助于降低因人为错误、内容不一致及与监管机构预期不符而导致的合规风险。调查参与者表示，他们预计生成式AI解决方案的实施将显著提升速度（某些情况下提速可达50%）和生产力（61%的参与者预期会有显著或极大提升）。速度、生产力和质量是主要驱动力，而直接降低成本并非大多数参与者的核心关注点。

生成式AI成功应用的关键因素

圆桌会议参与者强调了实施和应用生成式AI解决方案的三个关键成功因素：领导力聚焦、强大的数据基础和稳健的端到端方法。但成功的转型不仅限于技术层面。表现卓越的组织遵循“10-20-70原则”，即10%的精力用于算法，20%用于数据和技术，70%用于人员、流程、文化转型和变革管理。

94%的参与者将领导力愿景、对生成式AI的聚焦和优先级设定视为关键成功因素；71%的参与者提到了强有力的商业案例。与会者讨论了构建强大数据基础的重要性，强调数据治理和主数据管理以确保准确性、可访问性和可靠性。

为充分释放生成式AI的潜力，企业必须摆脱单一用例和一系列孤立解决方案的模式。相反，组织应采用由关键业务目标驱动的端到端方法。变革性的端到端解决方案具有可通用模板、非技术用户灵活性和依赖文档自动更新等优势。为实现这些优势，不同技术需要相互补充和依托（例如传统企业软件与AI/ML和生成式AI结合）。

成功实施端到端生成式AI的关键在于变革管理，76%的参与者将其列为最重要的赋能能力，其次是生成式AI技术素养（65%）和强大的IT-业务合作伙伴关系（65%）。组织各层级的领导者必须传达变革的益处，识别并支持早期采用者，为员工提供指导和资源。同样重要的是建立迭代流程，系统衡量绩效并征求终端用户反馈，以持续提升质量并推动生成式AI的大规模持续应用。

结论

当前是生物制药监管团队投资生成式AI的关键时期，这使他们能够以相同资源实现更高效率，并因此专注于成为研发和业务的战略合作伙伴。未能抓住生成式AI机遇的公司将不可避免地落后。

d oi: https://doi.org/10.1038/d41573-025-00089-9