首页 > 文章详情

2025EHA|赵德峰主任：CAR-T治疗伴髓外病变的复发/难治性B-ALL的临床疗效分析

06月05日

来源：肿瘤资讯

第30届欧洲血液学会年会（EHA）将于2025年6月12-15日在意大利米兰盛大召开，作为全球血液学领域最具影响力的会议之一，此次大会将汇聚来自全球的专家、学者及行业领袖，共同探讨血液疾病诊疗与科研成果的最新突破，展望未来趋势。
北京高博博仁医院童春容教授及赵德峰教授团队开展的关于CAR-T细胞治疗伴髓外病变（EMD）的复发/难治性B-ALL（R/R B-ALL）的研究引起广泛关注。【肿瘤资讯】特将研究主要内容整理如下，以飨读者。

16x9-EHA&ICML.jpg

摘要号：PS1378

题目：CLINICAL EFFICACY ANALYSIS OF CAR-T THERAPY IN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA WITH EXTRAMEDULLARY DISEASE

作者：郑如月赵德峰童春容（通讯作者）

单位：高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院

研究背景

伴有EMD的R/R B-ALL患者对常规治疗反应不佳，预后较差。尽管CAR-T细胞治疗已显著提高了仅骨髓复发患者的完全缓解（CR）率，但伴有EMD的患者仍是临床治疗的难点。本研究系统评估CAR-T细胞治疗在伴EMD的R/R B-ALL患者中的临床疗效。

研究目的

探讨CAR-T细胞治疗在伴髓外病变的R/R B-ALL患者中的临床疗效。

研究方法

研究纳入了2017年8月~2023年12月期间在我院接受治疗的44例伴EMD的R/R B-ALL患者。所有患者均接受过多线治疗，其中30例（68.18%）患者有异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）史。治疗前评估（PET-CT/MRI）确认患者的EMD位于肝脏、皮肤等部位（排除孤立性脑脊液受累）。入组患者的中位年龄为27岁（范围：5–68岁），男女性患者各22例。其中19例（43.18%）患者为骨髓复发。依据既往抗原表达谱进行选择CAR-T靶点，并在多学科评估的基础上进行放射治疗。

研究者将达到CR的患者分为两组：异基因造血干细胞移植（n=21）或接受序贯CAR-T+靶向药物+去甲基化药物的维持治疗（n=17）。随访截至2024年12月31日，中位随访时间为21.9个月。主要终点为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

研究结果

在44例伴EMD的R/R B-ALL患者中，10例（22.73%）患者为单发EMD，34例（77.27%）患者为多发EMD。CAR-T靶点包括CD19（n=31）、CD22（n=11）、CD20（n=1）和CD19&CD22双靶点（n=1）。

研究的总CR率为86.40%（38/44）。研究的中位总生存期（OS）未达到（1年/2年OS率分别为95.24% / 90.23%）；中位无进展生存期（PFS）为938天（1年/2年PFS率分别为76.06% / 55.60%）。

所有单一EMD患者（n=10）均达到CR（100%）。研究的中位PFS为637天（1年/2年PFS率分别为70.00% / 38.89%）；中位OS为1252天（1年/2年OS率均为88.88%）。对于34例多发EMD患者，CR率为82.35%（28/34）。中位PFS为938天（1年/2年PFS率分别为78.26% / 59.91%）；中位OS未达到（1年/2年OS率分别为96.97% / 90.51%）。两组之间无显著差异。

放射治疗亚组分析显示，21例患者（47.73%）接受了放疗，其CR率为85.71%（18/21）。研究的中位PFS为727天（1年/2年PFS率分别为77.78% / 46.53%）；中位OS未达到（1年/2年OS率分别为95.00% / 87.69%）。未接受放疗者（n=23）CR率为86.96%（20/23）。中位PFS未达到（1年/2年PFS率分别为74.67% / 68.44%）；中位OS未达到（1年/2年OS率均为95.45%）。两组间无显著差异。

对于CAR-T细胞疗法后的治疗策略，在21例桥接allo-HSCT患者中，中位PFS为754天（1年/2年PFS率分别为80.42% / 58.16%）；中位OS未达到（1年/2年OS率均为95.65%）。在17例接受维持治疗的患者中，中位PFS为1427天（1年/2年PFS率分别为70.59% / 52.94%）；中位OS未达到（1年/2年OS率分别为94.74% / 85.26%）。两组之间无显著差异。

研究结论

总体而言，CAR-T细胞疗法是治疗伴EMD的R/R B-ALL的有效方案。单一EMD患者的CR率可能比多发性EMD患者更高。然而，CAR-T细胞疗法联合放疗的疗效并不优于单用CAR-T细胞治疗。对于不适合接受allo-HSCT的患者，序贯CAR-T细胞疗法联合靶向药物与去甲基化药物是可行的维持治疗选择。

童春容

主任医师

北京高博博仁医院科研院长，血液一科（血液/肿瘤）主任。
专业擅长：恶性血液肿瘤的整合诊断及个性化精准治疗。
学术任职：
中国医药生物技术协会医药生物技术临床专业委员会常委；
中国抗癌协会生物治疗专业委员会委员；
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员；
中国医师协会检验医师分会血液肿瘤专业委员会副主任委员；
北京血液细胞检验专家委员会副主任委员；
北京医学会检验医学分会远程诊断诊断能力培训组副组长；
《中国生物治疗杂志》编委。

赵德峰

副主任医师

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液一科（血液/肿瘤科）六病区主任；副主任医师；第二军医大学硕士。
毕业于第二军医大学，从事血液内科临床工作20多年，发表中英文论文10余篇。主要诊治各种类型的贫血、急慢性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液疾病。
专业擅长：
白血病，淋巴瘤、多发性骨髓瘤的CART细胞治疗和以免疫靶向为主的综合治疗。对于难治复发白血病，淋巴瘤的诊治具有丰富的经验。紧跟国际国内血液专业前沿发展方向。

责任编辑：Cherry
排版编辑：扎依尔

欢迎大家关注2025EHA&ICML专栏，精彩内容持续放送