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腱鞘大学|牛晓辉教授： 2025 CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南正式发布，MANEUVER研究铸就TGCT患者系统治疗新选择

09月16日

来源：肿瘤资讯

金秋九月，备受瞩目的《骨与软组织肿瘤诊疗指南2025》在中国临床肿瘤学会（CSCO）年会期间正式发布。本次指南更新中，针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的系统治疗迎来重要突破，基于最新高质量循证医学证据，CSF1R抑制剂Pimicotinib为难以手术或手术风险高的TGCT患者系统治疗提供了新选择。基于此，【肿瘤资讯】特邀北京积水潭医院牛晓辉教授，深入解读新版指南亮点，剖析以Pimicotinib为代表的CSF1R抑制剂，如何改变TGCT临床诊疗实践与未来格局。

牛晓辉教授专访视频

牛晓辉

主任医师，教授、博士生导师

北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事
中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤专家委员会主任委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会前任主任委员
中国抗癌协会（CACA）常务理事
中国抗癌协会（CACA）肉瘤康复专业委员会主任委员
中国抗癌协会（CACA）肉瘤专业委员会前任主任委员
中国抗癌协会（CACA）骨肿瘤及转移瘤专委会副主任委员
中国医师协会肿瘤多学科肿瘤诊疗专业委员会常务委员
中国医师协会骨科分会骨肿瘤专业组副组长
中华医学会骨科分会骨肿瘤专业组副组长
北京医学会骨科分会骨肿瘤学组前组长
国际保肢协会 ISOLS Bylaws Committee Member
SICOT Tumor Committee Member
亚太骨与软组织肿瘤学会（APMSTS）常务理事
东亚骨与软组织肿瘤协作组（EAMOG）前主席、常务理事
《中国骨与关节杂志》副总编辑
担任34家SCI期刊审稿专家
以第一作者或通讯作者发表论文262篇，其中SCI文章44篇

CSCO《骨与软组织肿瘤诊疗指南2025》有哪些值得关注的亮点？其将对临床治疗产生哪些影响？

牛晓辉教授：2025版指南将继续秉持“基于循证医学证据、兼顾诊疗产品的可及性、结合中国特色”的原则，将最新高质量循证医学证据转化为临床实践指导。总体趋势是从传统的“手术+放化疗”模式，向“精准分型+多学科协作+全程管理”的现代化诊疗模式深度演进。其中新药、新联合方案的突破与治疗路径的精细化，为本次指南更新的核心看点。

随着新版指南的发布和推广，多学科诊疗（MDT）模式将在全国范围内得到更广泛应用，这将从根本上改变骨与软组织肿瘤的诊疗现状。通过规范化的MDT诊疗，不仅能提高我国骨与软组织肿瘤的整体诊疗水平，缩小地区间差异，更能显著提升患者的生存率和生活质量，推动骨与软组织肿瘤领域进入精准化、个体化治疗的新时代。

2025版指南针对TGCT的治疗推荐有哪些调整？

牛晓辉教授：2024年我们将TGCT独立成篇，标志着TGCT管理进入规范化的“1.0时代”。2025年的更新则致力于推动其进入个体化精准治疗的“2.0时代”。本次更新并非颠覆性改变，而是在现有框架下进行的 “精细化”与“循证优化”。

特别是在药物治疗方面，随着近年来在TGCT领域开展的多项多中心临床研究结果的公布，我们整合了最新高质量证据，为不同疾病状态的患者提供更加个体化的治疗选择。

总而言之，2025版CSCO指南中关于TGCT的更新，是基于坚实的临床证据和实践共识的 “精准进化”。其核心目标是在正确的时间，为正确的患者，选择正确的治疗策略，通过精细化管理，实现肿瘤控制、功能保留和生活质量的最佳平衡。

在TGCT系统治疗中，2025版指南对CSF1R抑制剂的定位如何？

牛晓辉教授：既往，TGCT被认为是一种原因不明的炎性增生，被称为“色素沉着绒毛结节性滑膜炎”，随着研究的深入，我们对其发病机制的理解逐渐清晰，尤其是CSF1/CSF1R信号通路是驱动TGCT发展的关键机制。近年来，靶向CSF1R的药物在临床试验中展现出显著疗效，使TGCT治疗格局从单一手术切除迈入系统治疗可选的新纪元。

2025版指南推荐的CSF1R抑制剂包括Pimicotinib、Pexidartinib、尼洛替尼、伊马替尼等。其中Pimicotinib因其在全球Ⅲ期MANEUVER研究表现出的显著疗效及良好的安全性备受期待。虽然目前CSF1R抑制剂尚未在国内获批，但中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理CSF1R高选择性小分子抑制剂Pimicotinib的新药上市申请（NDA）。

我们期待治疗药物的可及来填补我国TGCT领域系统治疗的空白，为临床提供更精准、有效的治疗手段。这也标志着我国TGCT治疗紧跟国际前沿，迈向规范化、个体化治疗的新阶段。

全球多中心MANEUVER研究将如何影响TGCT诊治格局？

牛晓辉教授：MANEUVER研究是一项随机、双盲、全球多中心的Ⅲ期临床试验，证实了Pimicotinib在TGCT系统治疗中的显著疗效和良好安全性。这款中国自主研发的口服、高选择性CSF-1R小分子抑制剂，对c-Kit和PDGFR的抑制作用极小。MANEUVER研究纳入不可切除的有症状TGCT患者，在25周时，Pimicotinib组显示出54%的客观缓解率，显著优于安慰剂组的3.2%。除此之外，在关节活动度、僵硬度、疼痛及身体功能方面均表现出显著的统计学和临床意义改善。治疗期间出现不良事件导致停药和减量的患者分别占1.6%和7.9%，未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤和发色改变。

这一研究结果将直接推动CSF-1R抑制剂成为难以手术或手术风险高的TGCT患者的系统治疗新选择，特别是对弥漫型反复复发、功能受限或手术难以根治的病例。Pimicotinib的全球多中心研究数据进一步巩固了CSF1/CSF1R通路靶向治疗在TGCT系统治疗中的核心地位。此外，MANEUVER研究纳入了亚洲、欧美多地区患者，证实了其跨种族的有效性和安全性，为国内外指南更新和临床实践提供了高质量证据。

未来，随着更多CSF1R抑制剂的国内可及和真实世界数据积累，TGCT的诊疗格局将从以手术为主逐步转向多学科、个体精准化、多种治疗方式相结合的综合管理模式。

（感谢默克雪兰诺公司对本项目的支持。支持公司未参与内容创作，本文观点不代表支持公司立场）

责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-Vicky