2025年4月，中外专家巡讲交流会再度启程，跨越北京、西安、石家庄、南京、宁波五座城市。此次巡讲特邀韩国三星医学中心医学部血液肿瘤科Jang Jun Ho教授，深度解析再生障碍性贫血（AA）诊疗领域的国际最新进展。同时，来自五地的顶尖血液科专家，围绕AA及相关血液病的指南更新、联合治疗策略、复杂病例管理及新兴疗法探索，系统分享了中国特色的研究成果与临床实践经验。
这场贯穿五城的学术盛会，汇聚国际前沿视角与本土实践智慧，共同探讨AA治疗的创新路径与未来趋势，推动精准治疗、多路径干预理念的持续深化。【肿瘤资讯】特此梳理巡讲精华，与读者共享前沿洞见。
Part1：国际前沿视角——
Jang Jun Ho教授深度解析AA最新进展
作为本次中外专家巡讲的重要亮点，韩国三星医学中心医学部血液肿瘤科Jang Jun Ho教授系统梳理了AA诊疗领域的最新进展，为中国同道带来了宝贵的国际经验与策略。
Jang Jun Ho教授指出，亚洲地区AA的发病率高于西方国家，且男性和女性发病率高峰集中在10-20岁及70-80岁（老年人群峰值更高）。随着治疗模式的不断演变，AA的治疗从单纯依赖造血干细胞移植（HSCT）与传统免疫抑制治疗（ATG+CsA）逐步过渡到以TPO受体激动剂（TPO-RA）联合免疫抑制治疗（IST）为核心的新策略。
海曲泊帕是中国首个获批用于对IST疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者的新一代口服TPO-RA，在既往经IST治疗无效或反应不佳的SAA患者中表现出多系血液学反应并有良好的耐受性，丰富了SAA患者的临床用药选择。相关研究表明，海曲泊帕联合IST可进一步缩短反应时间，提高输注脱离率，且血栓发生率在同类药物中最低，显示出良好的疗效与安全性。
此外，Jang Jun Ho教授特别提到，对于输血依赖型非重型AA（TD-NSAA）患者，TPO-RA联合治疗同样重要，早期干预有助于防止病情进展。
关于未来方向，Jang Jun Ho教授强调：TPO-RA至少应维持治疗6个月以上；在TPO-RA时代，环孢素的长期维持重要性下降，而ATG仍是治疗基础。同时，需加强对不同TPO-RA疗效、安全性、便利性的比较研究，实现更加个体化的药物选择。
整体来看，“联合早期治疗、长期规范管理、动态监测克隆演化”已成为AA治疗优化的关键思路，未来有望进一步提升AA患者的长期生存与生活质量。
Part2：立足本土，
——探索AA治疗的中国路径
在与国际大师深入对话的同时，来自全国各地的顶尖专家也围绕AA及相关血液学领域的热点问题，分享了具有中国特色的研究成果和临床经验。
主题一：从指南更新到临床实践，TPO-RA助力AA治疗质的飞跃
在4月26日北京专场，北京协和医院血液科韩冰教授系统梳理了TPO受体激动剂（TPO-RA）在再生障碍性贫血（AA）治疗中的最新进展。根据《英国血液学指南2024》和《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年版）》，IST联合TPO-RA已确立为AA一线治疗方案，大幅提升了生存率与缓解率。韩教授指出，TPO-RA通过与TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，诱导髓系祖细胞和巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成，目前已有多款TPO-RA在国内外获批应用。多项三期临床研究显示，IST联合TPO-RA相比单纯IST能显著提高完全缓解率和无事件生存率，且不增加克隆演变风险。此外，中国学者在海曲泊帕等药物的应用中也取得积极成果，推动了AA治疗模式的进一步优化。韩教授强调，长期以来，TPO-RA类药物主要以欧美国家产品为主。海曲泊帕作为中国本土自主创新药物，经历了严格的前瞻性、多中心临床研究验证，部分研究采用双盲对照设计，研究方案严谨，数据质量高。其中国人群数据优势及真实世界应用数据的丰富补充，充分展示了其在我国再障治疗领域的独特价值。
目前，海曲泊帕已获批用于IST难治/复发患者的二线治疗，并有望很快获批作为一线治疗药物。在指南推荐下，临床医生将有更大的信心将TPO-RA纳入标准治疗路径。一线治疗中引入TPO-RA如海曲泊帕，能明显提高整体疗效及无病生存率。未来，随着更多真实世界及临床研究数据的积累，指南更新将进一步推动临床实践标准化，最终使更多患者受益，获得更好的治疗结果。
韩教授强调，TPO-RA的合理应用需密切监测造血功能、免疫状态及克隆进展，并呼吁在临床实践中加强多中心协作和长期随访研究，以持续提升患者预后。
主题二：打破治疗瓶颈，TPO-RA联合IST助力TD-NSAA与VSAA患者迎来新希望
在4月26日西安专场，西安交通大学附属第一医院的陈丽梅教授围绕TD-NSAA的诊疗策略进行了系统讲解。陈教授指出，与非输血依赖型患者相比，TD-NSAA患者5年总生存率明显下降，且更易在短期内进展为SAA，合并铁过载、感染、高龄及长病程等因素预示预后不良。当前，TD-NSAA治疗以支持治疗和IST为主，但单用CsA疗效有限，长期输血增加了铁过载和并发症风险。权威指南推荐，对于不适合移植的TD-NSAA患者，应采用TPO-RA联合IST策略。TPO-RA不仅能促进多系造血，还具有祛铁作用，能有效改善患者血液学反应及预后。研究显示，海曲泊帕联合CsA治疗在多个研究中展现出较高的血液学缓解率，且能降低向SAA转化的风险。陈教授强调，对于TD-NSAA患者，应尽早识别高危因素，规范应用TPO-RA联合治疗，足量起始、足疗程使用（推荐海曲泊帕15 mg持续治疗6个月），以最大程度提升治疗效果和患者生存质量。
西安市中心医院血液病研究所吴雯教授以一例极重型再生障碍性贫血（VSAA）患者为例，详细讲解了海曲泊帕在AA治疗中的应用。患者经标准免疫抑制治疗（ATG+CsA）联合海曲泊帕治疗后，血常规指标逐步改善，5个月脱离输血，10个月时三系细胞基本恢复正常，并最终达到完全缓解标准。吴教授强调，TPO-RA联合IST已成为不适合移植的SAA患者的一线治疗方案。与传统方案相比，海曲泊帕联合IST能实现更深、更快的血液学缓解，同时展现出良好的安全性和铁螯合作用，有助于改善长期预后。回顾研究数据也显示，海曲泊帕联合IST的6个月总缓解率可观，但肝脏安全性相较同类药物更优。吴教授指出，在实际治疗中应坚持详细评估、规范治疗、密切随访，以提高治疗效果，最终改善AA患者的生存与生活质量。
主题三：精准治疗时代到来，AA与PNH指南重塑诊疗新标准
在4月27日石家庄专场，天津医科大学总医院王婷教授围绕《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年）》，系统梳理了AA的诊断标准、治疗策略及最新进展。她指出，AA是一种骨髓造血衰竭综合征，国内年发病率为0.74/10万，发病呈双峰分布，需与先天性全血细胞减少症及低增生骨髓增生异常综合征（hMDS）仔细鉴别。治疗方面，指南推荐对于非移植适应人群，IST联合TPO-RA作为一线方案，显著提高了缓解率与生存率。新版指南还细化了TD-NSAA的定义，并强调无论SAA或TD-NSAA，治疗策略基本一致。此外，王教授分享了克隆性造血监测的新进展，指出AA患者存在较高的体细胞突变率，需长期动态随访。她强调，治疗需个体化评估，及时启动、合理规范IST+TPO-RA联合治疗，同时关注铁过载管理和克隆演化风险，以全面提升患者预后。
天津医科大学总医院李丽燕教授围绕新版《PNH诊断与治疗中国指南（2024年版）》进行了系统解读。李教授指出，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种与高发血栓、肾损伤及早期死亡高度相关的进行性疾病。我国PNH平均确诊时间长达22.9个月，诊断延迟问题亟需引起重视。新版指南在筛查指征、诊断标准及分类体系上进行了更新，明确推荐使用高灵敏度流式细胞术与FLAER作为诊断金标准。治疗方面，指南强调应根据PNH临床分型（经典型、合并其他骨髓衰竭性疾病型、亚临床型）制定个体化治疗策略，补体C5抑制剂和近端补体抑制剂成为经典型PNH的一线治疗选择。李教授还特别指出，补体抑制剂治疗需长期规范使用，避免溶血复发及并发症，同时重视血栓预防、感染防控及肾功能保护。未来，精准分型、早期干预和全程管理将是PNH治疗优化的重要方向。
主题四：复发率高、克隆演变风险大，老年AA患者如何破局？
在4月28日南京专场，江苏省人民医院宫跃敏教授系统梳理了老年AA的治疗策略与最新进展。宫教授指出，老年AA患者通常合并症多、基线血小板低、染色体变异率高，且治疗反应率低于年轻患者，复发和向MDS转化的风险更高。治疗方面，标准IST联合TPO-RA已成为推荐方案。研究显示，含TPO-RA的治疗能够显著提高老年SAA患者的缓解率与生存率，且安全性可接受。尽管克隆演进风险增加，但总体获益仍明确。宫教授强调，HSCT在老年患者中应用受限，应严格筛选年龄、合并症和体能状况。总体而言，含TPO-RA的联合治疗策略对提升老年AA患者的长期生存具有重要意义，未来需在优化治疗方案、强化风险管理方面持续探索。
主题五：从ASH到中国实践，AA治疗正在经历怎样的深刻变革？
在4月29日宁波专场，宁波大学附属第一医院盛立霞教授围绕ASH大会最新进展，系统梳理了AA治疗策略的演变与创新。盛教授指出，目前AA患者尤其是SAA和TD-NSAA面临移植可及性低、标准IST疗效有限及铁过载等困境。基于多项国际和国内研究，TPO-RA联合ATG和CsA的治疗模式被证实能显著提高血液学缓解率，并已成为国际及中国指南推荐的一线治疗方案。海曲泊帕III期研究等显示，联合治疗不仅提升了完全缓解率与生存率，同时未增加克隆演变风险。此外，针对TD-NSAA患者，TPO-RA联合IST同样改善了血液学反应。盛教授还强调，新兴治疗方向如CD38单抗在难治性AA中的应用初见成效，替代供者和减低强度预处理移植策略为更多患者提供了生存希望。未来，个体化治疗、多路径干预将是AA管理的重要发展方向。
宁波大学附属第一医院血液科赖艳丽教授围绕两例AA患者的诊疗过程，深入探讨了复杂病例管理中的挑战与策略。第一例为32岁女性患者，病程长、治疗反复；第二例为60岁男性患者，血三系减少合并肺部基础疾病，历经多次骨髓检查、支持治疗及联合治疗，疾病管理困难。赖教授指出，AA治疗需早期规范干预，尤其是TD-NSAA患者，应根据指南尽早启动TPO-RA联合IST，避免疾病向SAA转化。同时，治疗中需动态评估克隆性演变与基础疾病影响。这些实际病例表明，复杂AA患者管理中，多学科协作、个体化治疗策略和长期随访至关重要，持续优化TPO-RA联合方案，有望提升患者长期生存与生活质量。
Part3:展望——从全球视角到中国方案，
AA治疗迎来全新加速期
本次中外专家巡讲活动以国际视野和本土实践为双轮驱动，系统梳理了AA及相关血液疾病领域的最新诊疗进展，展现了全球与中国学界在AA管理优化方面的持续努力与探索。在国际前沿部分，韩国三星医学中心医学部血液肿瘤科Jang Jun Ho教授深入解析了AA治疗模式的演变，强调了TPO-RA联合IST作为新时代治疗核心策略的重要性，提出“联合早期治疗、长期规范管理、动态监测克隆演化”的优化思路，为中国同道提供了宝贵的国际经验。
在中国实践分享中，多位国内顶尖专家围绕TPO-RA联合治疗、TD-NSAA与VSAA管理、老年AA治疗策略、PNH精准诊疗新标准、以及复杂病例处理经验进行了系统讲解。专家们结合指南更新，强调了早期干预、规范联合治疗、风险动态管理、多学科协作的重要性，特别是中国本土自主研发药物海曲泊帕的临床实践成果，进一步推动了AA治疗模式的本土化优化。
此次巡讲不仅加深了国际与国内在AA治疗领域的交流与合作，也促使新理念、新策略加速落地临床实践，助力提升患者长期生存与生活质量，标志着我国AA及相关血液疾病精准治疗新时代的加速到来。面向未来，AA及相关血液疾病的诊疗将继续朝着精准化、个体化和多路径干预方向不断深化。随着TPO-RA联合治疗策略的日益规范，以及创新治疗药物在临床中的应用，患者的长期生存率与生活质量有望进一步提升。同时，基于克隆演变动态监测、铁过载管理及免疫状态评估的全程管理体系也将逐步完善。通过持续的科研投入、多中心协作研究和真实世界数据积累，AA治疗领域正迈向一个更加规范、高效和可持续发展的新时代。
巡讲精彩瞬间
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