多发性骨髓瘤是浆细胞异常增生的恶性肿瘤，发病率位居我国血液系统肿瘤的第二位。多发性骨髓瘤至今无法治愈，且容易复发，但随着对疾病认识的逐步加深，诊疗理念的不断推陈出新，新型治疗药物和方式日新月异，同时通过精准诊断以及规范化的治疗管理，多发性骨髓瘤患者的生存期和生活质量得到了极大改善。
2025年3月29日，“2025湖北省多发性骨髓瘤协作组规范化巡讲-黄石站”在湖北黄石如期举办。会上，国内知名骨髓瘤专家齐聚一堂，针对多种血液病，结合最新研究数据与临床实践进行了全方位深入交流。【肿瘤资讯】有幸邀请到此次大会主席暨湖北省多发性骨髓瘤协作组的牵头人——华中科技大学附属协和医院血液科的孙春艳教授，就湖北省多发性骨髓瘤规范化治疗的进展与未来展望进行分享。
特邀专家
华中科技大学附属协和医院血液科 副主任
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会 常委
中华医学会血液学分会 青年委员
中华医学会血液学分会实验诊断学组 委员
中华医学会血液学分会浆细胞学组 委员
中国抗癌协会血液病转化委员会 委员
中国华氏巨球蛋白血症工作组 副组长
中国医药教育学会血液学专业委员会 常委
中国医药教育协会骨髓瘤分会 副主委
武汉医学会血液病专业委员会 主任委员
湖北省医学生物免疫学会转化医学专业委员会 主任委员
《中华血液学杂志》、《临床血液学杂志》编委
主持国家自然科学基金6项
在国内外权威期刊发表论文110余篇，SCI论文60余篇
分别于2007、2012及2020年获湖北省科技进步一等奖
四大举措助力多发性骨髓瘤规范化诊治
孙春艳教授：为推动湖北省多发性骨髓瘤规范化治疗，湖北省多发性骨髓瘤协作组从以下 四个方面着手开展了相关工作:
第一，规范化巡讲。目前，湖北省多发性骨髓瘤协作组已经在宜昌、荆州、襄阳、黄石等地举办了一系列的巡讲活动，邀请了国内浆细胞治疗领域的著名专家，分享其规范化诊疗及最新治疗进展的相关理念与技术，极大提高了基层医生对多发性骨髓瘤的诊断与治疗水平。
第二，制定诊疗路径。2024年7月，协作组在宜昌站启动诊疗路径制定工作，其涵盖了多发性骨髓瘤的检查项目、诊断标准、分型与分期、治疗方案选择、随访检查与疗效评估，以及支持治疗等五个方面，同时结合医保政策，为患者提供指导。
第三，多学科协作。通过建立多学科诊疗（MDT）团队，促进湖北省各医院血液科、肾内科、骨科、影像科等多学科之间的协作，分享包括多发性骨髓瘤、淀粉样变性等相关疾病的多学科联合诊疗经验，共同为提高诊疗效率和患者预后做努力。
第四，疑难病例分享与讨论。在系列巡讲与学术交流活动中，我们通过安排了疑难病例的讨论与分享环节。希望通过临床案例的风向，进一步提升各级医生对浆细胞疾病的临床诊疗实践能力。
正视差异，因地制宜
优化多发性骨髓瘤诊疗路径
孙春艳教授：考虑到不同地区、不同医院在诊疗水平和资源配备上存在差异，我们在推广和优化湖北省多发性骨髓路的诊疗路径上实行了因地制宜策略。
第一，完善诊疗路径框架，包括细化各板块内容，明确检查项目选择依据、诊断标准应用、不同阶段治疗方案推荐等，确保诊疗路径的可操作性。特别是我们结合了各层级医生的推荐以及相关指导，促使诊疗路径更具实用性。
第二，结合医保政策。我们充分考虑了湖北省医保政策的实际情况，确保诊疗路径中的检查、治疗方案等符合医保报销范围，以期为减轻患者经济负担做出努力。
第三，制定随访和评估标准，特别是规范了患者随访的流程和疗效评估治疗，以便及时调整治疗方案，致力提高患者的长期生存率与生活质量。同时，我们亦会结合患者的实际情况，制定必须要进行的主要检查以及对患者预后判断具有重要意义的重要检查。
第四，分层培训。针对不同层级医院医生开展培训，例如基层医院重点培训基本诊断技术和规范化治疗流程，而对于地市级医院则加强新药应用以及复发难治患者治疗方案的优化学习。
第五，建立实时反馈机制。通过定期收集医院或MDT团队在实施诊疗路径过程中的问题和建议，及时调整优化诊疗路径。
致力创新，优化合作
积极应对高危多发性骨髓瘤治疗挑战
孙春艳教授：谈及高危多发性骨髓瘤的治疗挑战，其一是高危多发性骨髓瘤具有高度异质性，特别是在复发进展时，不同患者细胞遗传学异常以及其他一些影响预后的因素非常多且复杂，因此患者的治疗反应差异大，这也进一步增加了治疗的难度。
其二，高危患者进展相对快速，生存期也较短，很多患者可能在后线治疗时就已经没有更多的治疗机会。因此在一线治疗时就要求医生需要制定相对更为有效、合理的治疗方案，这对医生的诊断和治疗能力提出了更高的要求。
其三，在高危患者的判断方面，因为影响预后的因素很多，目前强调较多的是高危的细胞遗传学，但是除外细胞遗传学，是否有髓外累及（主要指软组织的髓外累及），外周血中循环浆细胞的比例，患者的基本状况，包括年龄、体能状态、是否合并重要脏器功能不全等，均会影响预后。而除了上述提及的静态因素之外，对于治疗的反应、复发的快慢等动态因素也会影响患者的预后，因此临床对于高危患者的判断还存在一定的难度。
此外，如高钙血症、贫血、骨质破坏等其他并发症，也需要在治疗过程中进行综合管理和干预，方能提高患者的生活质量和治疗耐受性。高危多发性骨髓瘤对于传统的治疗药物疗效改善相对有限，其治疗后中位无进展生存期约为2年，对于这部分患者还需要探索新的更为积极有效的治疗方案与治疗药物。目前对于高危多发性骨髓瘤并没有统一的治疗标准，不同指南和专家共识推荐的治疗方案存在一定差异，因此临床医生在选择治疗方案时也面临一定的困惑。特别是对于中国患者，除外考虑药物的可及性，还要考虑患者的经济负担，因此难度会更大。
针对高危多发性骨髓瘤的治疗挑战，协作组也积极采取了以下三大应对策略。
一是加强科研合作与创新。通过开展高危多发性骨髓瘤多中心临床研究，探索新靶点和药物组合的疗效与安全性，如卡非佐米与CD38单抗联合应用于超高危多发性骨髓瘤的多中心临床研究。同时，我们还引入和推广CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等新型治疗技术，探索其在高危患者中的应用。
二是优化治疗方案。根据高危患者的个体特征，如细胞遗传学异常、基因突变、身体状况等，制定个性化的治疗方案。同时，强调高危患者的全程治疗管理，包括诱导治疗、一线自体造血干细胞移植、巩固治疗、维持治疗和复发后的再治疗等。
三是提升多学科协作能力。通过进一步完善MDT团队，定期开展MDT会议，共同讨论高危患者的治疗方案。定期组织多学科培训活动，提升各学科医生对高危多发性骨髓瘤的认识和治疗能力，并制定多学科协作的标准化流程，明确各学科在高危患者治疗中的职责和协作方式。
新药带来新希望
新一代蛋白酶体抑制剂卡非佐米优势显著
孙春艳教授：卡非佐米是一种新一代的蛋白酶体抑制剂，通过选择性共抑制β2和β5亚基，具有更强的蛋白酶体抑制作用和细胞毒性。与传统蛋白酶体抑制剂如硼替佐米相比，卡非佐米在抑制蛋白酶体活性方面表现出更高的选择性和效力。
近年来，多项临床试验和真实世界研究结果都证实了卡非佐米在 多发性骨髓瘤患者中的显著疗效。例如，FORTE研究中K-based方案使伴1 个高危细胞遗传学异常（HRCA）的患者达到与标危患者相似的微小残留病灶（MRD）阴性率和无进展生存[1]；纪念斯隆-凯特琳癌症中心真实世界研究显示，KRd治疗新诊断高危多发性骨髓瘤患者的生存获益显著优于VRd[2]。
值得注意的是，当前，对于高危多发性骨髓瘤患者中四药联合治疗的研究探索亦在不断开展。而MASTER研究[3]和IFM 2008-04研究[4]也表明基于卡非佐米的四药联合方案（Dara-KRd）在高危多发性骨髓瘤患者中的有效性。
总体而言，卡非佐米作为一种新一代的蛋白酶体抑制剂，在高危多发性骨髓瘤的治疗中展现出显著的临床优势。通过多项临床试验和真实世界研究的验证，卡非佐米不仅能够显著提高患者的缓解率和生存率，还能有效克服传统治疗药物的耐药性问题，为高危患者带来了新的希望。
继往开来，共筑华章
湖北省多发性骨髓瘤协作组工作展望
孙春艳教授：对于未来湖北省多发性骨髓瘤协作组的工作计划与目标，我们将会开展以下几方面的工作：
一是进一步深化规范化治疗路径的推广。因为规范化诊断与治疗仍然是延长多发性骨髓瘤患者无进展生存与总生存时间最为重要的一个路径。
二是加强专业人才队伍建设。当前随着人口老龄化的加剧，多发性骨髓瘤患者越来越多，而投身到浆细胞疾病亚专科的年轻医生也越来越多。对于年轻医生的培训，我们还有很多工作要做。
三是定期组织学术交流活动和培训课程，促进医生之间的学习与交流，提升整体专业水平。
四是进一步完善MDT团队的建设。未来我们会进一步加强血液科、肾内科、感染科、影像科等多学科之间的协作，提高综合诊疗的水平。
五是加强湖北省内各地区之间的协作，实现资源共享和优势互补，提升全省的诊疗水平。
[1]Mina R,Musto P, Rota-Scalabrini D，et al.Carfilzomib induction, consolidation, and maintenance with or without autologous stem-cell transplantation in patients with newly diagnosed multiple myeloma: pre-planned cytogenetic subgroup analysis of the randomised, phase 2 FORTE trial[J]. Lancet Oncology, 2023,24(1):64-76. DOI: 10.1016/S1470-2045(22)00693-3.
[2]Tan CR, Derkach A, Nemirovsky D,et al.Bortezomib, lenalidomide and dexamethasone (VRd) vs carfilzomib, lenalidomide and dexamethasone (KRd) as induction therapy in newly diagnosed multiple myeloma[J].Blood Cancer J ,2023 ,3(1):112. DOI: 10.1038/s41408-023-00882-y.
[3]Costa LJ,Chhabra S, MedvedovaE, et al.Minimal residual disease response-adapted therapy in newly diagnosed multiple myeloma (MASTER): final report of the multicentre, single-arm, phase 2 trial[J].Lancet Haematol ,2023 ,10(11):e890-e901. DOI: 10.1016/S2352-3026(23)00236-3.
[4]Cyrille Touzeau, et al. Daratumumab carfilzomib lenalidomide and dexamethasone as induction therapy in high-risk transplant eligible newly diagnosed myeloma patients: results of the phase 2 study: IFM2018-04[EB/OL]. EHA2022. Abstract S176.
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