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2025 EBMT摘要新鲜出炉——贝林妥欧单抗用于移植前后“两相宜”

2025年04月01日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。贝林妥欧单抗是基于BiTE®技术平台开发的免疫疗法，也是全球首个获批用于治疗成人及儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的CD19/CD3双特异性抗体，FDA已批准其用于年龄1个月或以上Ph- BCP-ALL患者的巩固治疗，无论患者MRD状态。已有研究显示，B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者移植前接受贝林妥欧单抗可诱导深度缓解，可为后续桥接异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）提供保障，而移植后贝林妥欧单抗的应用有效改善了患者的长期生存。对此，【肿瘤资讯】特别遴选EBMT中3项贝林妥欧单抗相关临床研究内容汇总成文，邀您一睹为快！

摘要号：A046

题目：CAR-T与贝林妥欧单抗免疫疗法作为移植桥接策略在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病中的疗效与安全性比较

讲者：华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科 Cao Wenyue

研究主要内容：

目前复发/难治性（R/R）B-ALL仍是临床治疗的难题。造血干细胞移植（HSCT）虽为潜在治愈手段，但受限于多种因素。新型免疫疗法如贝林妥欧单抗和CAR-T细胞治疗作为移植桥接策略，展现出一定的治疗潜力，本文旨在对贝林妥欧单抗和CAR-T细胞治疗的疗效与安全性进行对比研究。

本研究回顾性纳入2017年3月至2023年3月同济医院36例接受HSCT的R/R B-ALL患者。移植前27例接受CAR-T细胞治疗，9例接受贝林妥欧单抗治疗。36例患者中位随访28.07个月，总队列2年时的总生存（OS）率为76.54%，无进展生存（PFS）率为54.97%，无移植物抗宿主病且无复发生存率（GRFS）为41.11%，非复发死亡率（NRM）为9.93%。贝林妥欧单抗组与CAR-T细胞治疗组OS率（88.89% vs 73.89%）及PFS率（44.44% vs 59.03%）无显著差异（P>0.05）。GRFS显示CAR-T组更优趋势（47.86% vs 22.22%，P=0.134），但未达统计学意义。两组均实现有效植入，中性粒细胞和血小板恢复中位时间分别为13天和15天，无植入失败患者。II-IV级急性GVHD发生率25%，慢性GVHD发生率15.22%，与之前研究一致且两组间无差异。两组患者感染率相似，巨细胞病毒（CMV）再激活率61.1%，EB病毒（EBV）再激活率80.6%。

图1. 接受免疫治疗作为移植前治疗的R/R B-ALL患者生存率的Kaplan-Meier曲线

总之，贝林妥欧单抗与CAR-T细胞疗法作为R/R B-ALL患者桥接HSCT的策略，疗效与安全性相当，均能实现较高OS率及PFS率。两种方案均可行，未来需进一步优化患者与供者选择及有效管理移植后并发症。

摘要号：B259

题目：复发/难治或持续MRD阳性的B细胞急性淋巴细胞白血病患者获益于移植前贝林妥欧单抗桥接治疗

讲者：上海交通大学医学院附属瑞金医院 Wang Luxiang

研究主要内容：

allo-HSCT是B-ALL的潜在治愈性疗法，但移植后复发仍是治疗失败的主要原因（约50%），尤其是移植时存在微小残留病（MRD）阳性的患者。本文旨在评估贝林妥欧单抗桥接allo-HSCT治疗在化疗后MRD阳性及R/R B-ALL患者中的疗效。

本研究为多中心回顾性研究，纳入2021年5月至2024年7月接受allo-HSCT的133例成人B-ALL患者，分为三组：A组（化疗敏感，仅接受化疗，n=47）、B组（化疗后MRD阳性接受贝林妥欧单抗桥接治疗，n=54）、C组（化疗后MRD阴性接受贝林妥欧单抗桥接治疗，n=32）。所有患者移植时均实现MRD阴性。

研究显示，与化疗后接受贝林妥欧单抗桥接治疗的C组相比，仅接受化疗的A组患者为维持allo-HSCT前MRD阴性需接受更多疗程治疗（中位数[四分位间距]：3 [2-4] vs 1 [1-2]，P=0.003）。B组中51.9%（n=28）的患者为复发/难治性（R/R）B-ALL，29.6%（n=16）患者一疗程诱导缓解治疗后未达首次完全缓解（CR1），且57.4%（n=31）患者需>2周期治疗实现MRD阴性（A/C组分别为8.5%和9.3%，P<0.001）。移植后三组患者1年OS率、无事件生存（EFS）率、复发率及NRM差异均无统计学意义——1年OS率分别为：A组97.9% vs B组88.3% vs C组90.2%，P=0.28；1年EFS率分别为：A组78.6% vs B组73.8% vs C组79.8%，P=0.70；1年复发率分别为：A组14.2% vs B组19.8% vs C组3.1% ，P=0.10；1年NRM分别为：A组0 % vs B组6.5% vs C组6.6%，P=0.24。三组患者1年内II-IV级急性GVHD（29.5% vs 32.2% vs 28.1%，P=0.92）和中重度慢性GVHD（20.0% vs 29.6% vs 15.8%，P=0.42）发生率相近。

图2. B-ALL患者的移植结局

总之，B-ALL患者对贝林妥欧单抗桥接allo-HSCT治疗耐受性良好。化疗后MRD阴性患者无论是否桥接贝林妥欧单抗，移植结局相似；对于R/R或持续MRD阳性B-ALL患者，贝林妥欧单抗桥接移植治疗可达到与化疗敏感患者相当的生存获益，为优化移植时机提供新策。

摘要号：A168

题目：高危B细胞急性淋巴细胞白血病患者移植后贝林妥欧单抗维持治疗的疗效与安全性评估

讲者：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）Zhang Tingting

研究主要内容：

本研究旨在探索贝林妥欧单抗作为allo-HCT后维持治疗的疗效与安全性。

本研究为前瞻性单臂II期研究，纳入标准为：年龄≥14 岁；接受allo-HCT的高危B-ALL患者（如Ph+ B-ALL、Ph-like B-ALL、初诊时白细胞计数高以及2个疗程化疗后未缓解）；移植后完全缓解且MRD阴性，包括中性粒细胞绝对值和血小板计数分别≥1.0×10⁹/L和≥50×10⁹/L，持续时间＞1周；急性移植物抗宿主病≤3级或中重度慢性移植物抗宿主病者。患者allo-HCT后接受4周期贝林妥欧单抗治疗（每3个月1周期），剂量方案：第1~4天8.75ug/天，第5~6天17.5 ug /天，第7~16天28 ug /天；allo-HCT前接受贝伐珠单抗治疗者：第1~2天17.5 ug /天，第3~12天28 ug /天。

本研究共纳入11例患者，中位年龄34岁（16~62岁），73%为男性，allo-HCT一年内接受至少1周期（1~4周期）贝林妥欧单抗治疗，移植至首周期贝林妥欧单抗治疗中位间隔78天（44~105天）。常见副作用包括免疫球蛋白A/G降低（10例）、发热（3例）、头痛（2例）、轻度肺部感染（1例，抗感染治疗后好转）。5例患者出现白细胞减少、2例患者出现中性粒细胞减少，1例患者出现I级急性GVHD。中位随访2.5个月（3~67个月），仅1例患者出现分子生物学复发，其余患者持续缓解，无非复发死亡病例。

图3. OS和PFS

总之，贝林妥欧单抗作为allo-HCT后维持治疗已显示出初步可行性及疗效，且患者耐受性良好。未来需扩大患者样本验证长期获益。

小结

allo-HSCT是B-ALL患者的重要治疗手段，但移植后复发仍然是导致患者死亡的主要原因之一。且患者在移植后若出现复发，其预后往往极差，亟需新的治疗药物或方案的出现。贝林妥欧单抗是一种靶向CD19/CD3的双特异性抗体，通过连接T细胞与肿瘤细胞触发杀伤效应。贝林妥欧单抗通过快速清除微小残留病灶（MRD），为移植或长期缓解奠定基础，已成为B-ALL治疗的核心药物之一。本次EBMT大会中，三项国内学者的临床研究结果均提示，贝林妥欧单抗作为复发/难治B-ALL移植前桥接治疗，能够有效诱导患者达到深度缓解，为allo-HSCT创造更有利的条件；而在移植后维持治疗中，贝林妥欧单抗则进一步巩固了移植的疗效，显著降低了复发风险，展现出令人鼓舞的临床疗效及耐受性。这些研究结果不仅再次证实了贝林妥欧单抗在ALL治疗中的关键地位，还为临床医生提供了更多关于如何优化移植时机及治疗管理的宝贵经验。未来仍需进一步扩大研究样本量，深入探索贝林妥欧单抗在不同临床场景中的最佳应用策略，以期为更多ALL患者带来长期生存的希望。

责任编辑：肿瘤资讯-mathilda
排版编辑：肿瘤资讯-kk