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真实世界研究：Pexidartinib治疗腱鞘巨细胞瘤平均每日剂量低于推荐剂量

2024年12月05日

来源：肿瘤资讯

美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是全球肿瘤学领域最具影响力的学术盛会，汇集世界顶尖专家，共同探讨前沿研究成果和临床治疗策略。在2023年ASCO年会上，一项关于Pexidartinib在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中的真实世界使用模式的研究引发了关注。Pexidartinib于2019年成为美国首个获批的全身性疗法，专用于治疗伴随严重病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性TGCT患者。然而，由于TGCT是一种罕见疾病，Pexidartinib在实际临床应用中的数据较为有限。本研究通过大规模真实世界数据，分析了Pexidartinib的使用模式、剂量调整及治疗持续时间，为TGCT的临床实践和未来研究提供了重要的证据支持。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要号：e18792

英文标题：Real-world utilization pattern of pexidartinib in patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT).

中文标题：腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 患者pexidartinib的真实世界使用模式

讲者：Feng Lin（美国新泽西）

研究背景

2019年8月，Pexidartinib成为美国首个且唯一获批的全身性疗法，用于治疗伴随严重病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。由于TGCT是一种罕见疾病，关于Pexidartinib的真实世界使用数据较为有限，亟需进一步研究以指导临床实践。

研究方法

本研究使用IQVIA纵向处方索赔（LRx）数据库与医疗索赔（Dx）数据库，分析了2019年8月2日至2022年1月1日期间至少有一次Pexidartinib处方索赔记录的成年人（≥18岁）。总结了患者在首次Pexidartinib处方前6个月的基线特征，并评估了Pexidartinib的剂量、剂量中断和治疗持续时间。停药定义为≥90天的治疗间隔。

研究结果

共有167例接受Pexidartinib治疗的患者（中位年龄45岁，59.9%为女性）。最常见的合并症为骨关节炎（10.8%）、高血压（8.4%）和肥胖（7.8%）；3例患者（1.8%）在索引前患有轻度肝病，无中重度肝病患者。Pexidartinib的起始剂量中位值为800 mg/天（表1）。在中位17.9个月的随访期间，平均（IQR）剂量为622（442-750）mg/天。57例（34.1%）患者观察到剂量降低，14例（8.4%）患者出现剂量增加。在随访3、6和12个月时，停药概率分别为24.0%、38.3%和53.7%。Pexidartinib停药的中位时间（95% CI）为10.1（7.1, 13.0）个月。14例（8.4%）患者在停药后重新开始Pexidartinib治疗。总体上，考虑重新治疗的情况，Pexidartinib的中位治疗持续时间（95% CI）为14.2（10.1, 18.4）个月。Pexidartinib治疗后的关节手术率较低（7.2%，n = 12），从索引到手术的中位时间（IQR）为5.4（4.2~12.5）个月，从最后一次Pexidartinib索赔到手术的中位时间为2.7（1.0~8.2）个月。3例患者在手术后重新开始Pexidartinib治疗。

表1. 在指标日期后最初5个月中，Pexidartinib计划每日剂量。

图片7.png

研究结论

与ENLIVEN研究中的患者相比，真实世界Pexidartinib治疗患者具有相似的人口学特征。真实世界的平均每日剂量低于说明书推荐的全剂量。与ENLIVEN研究相比，前6个月的停药率较高，但12个月时相似。本研究结果可为临床实践中的治疗策略和TGCT的未来研究提供参考。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-tangjie