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Pexidartinib在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）持续治疗中展现多剂量疗效与安全性

2024年11月20日

来源：肿瘤资讯

欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会是全球肿瘤学领域最具影响力的学术会议之一，汇聚全球顶尖专家，共同探讨最新的研究进展与治疗策略。腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见但具有侵袭性的肿瘤，严重影响患者的关节功能和生活质量。2019年，Pexidartinib被美国FDA批准用于无法通过手术改善的TGCT患者，标准剂量为800 mg/天。然而，关于长期使用较低剂量（600 mg和400 mg）的疗效和安全性数据仍然有限。在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，最新的全球IV期研究结果报告了三种剂量的Pexidartinib在持续治疗TGCT患者中的疗效、安全性和耐受性。本研究为Pexidartinib剂量调整后的长期应用提供了重要的临床依据。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要号：58MO

中文标题：全球IV期临床研究中三种Pexidartinib剂量在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）持续治疗患者中的评估

英文标题：Evaluation of three pexidartinib doses in a global phase IV clinical study of patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT) who chose to continue treatment

讲者：Silvia Stacchiotti（意大利·米兰）

研究背景

2019 年，Pexidartinib（每日总剂量 800 mg）获美国 FDA 批准用于手术无法改善的严重病态或功能受限的腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 患者。根据药品标签，在某些情况下建议调整剂量，但对于低于800 mg/天剂量的长期数据仍然缺乏。本研究通过一项IV期研究评估了三种剂量的Pexidartinib对TGCT患者的疗效和安全性，同时研究了患者在治疗中断或重新开始治疗时的情况。

研究方法

这项多中心、开放标签、非随机研究 (NCT04526704) ，纳入了来自先前 4 项Pexidartinib试验 (NCT02371369；NCT01004861；NCT02734433；NCT03291288) 的成年TGCT患者。在这些先前试验的治疗结束（EOT）访视后，患者可以选择加入治疗持续队列（TCC；维持与EOT相同的剂量）或治疗间断/重新治疗队列（TF/RTC；中断Pexidartinib治疗，并可根据研究者或患者的决定重新开始治疗）。本次次要分析研究了TCC中三种Pexidartinib剂量（800 mg、600 mg、400 mg）的疗效（根据RECIST v1.1由研究者评估的疾病进展比例）和安全性。

研究结果

从 2020 年 10 月到 2021 年 4 月，共有 32 名患者入组，其中21名患者选择加入TCC队列。TCC患者的中位年龄为47岁（范围：21-78岁），57%（12/21）为女性，48%（10/21）的病变部位为膝关节。在TCC队列中，有10名（48%）、6名（29%）和5名（24%）患者分别接受了800 mg、600 mg和400 mg的每日剂量治疗。患者在不同剂量组的基线特征均衡，自诊断至今的中位病程为10.8年（范围：4.6-32.6年），先前接受Pexidartinib治疗的中位时间为55.3个月（范围：26.7-91.0个月）。21名患者中有4人（19%）因不良事件（n=1；800 mg）、患者退出（n=2；800 mg）或研究者决定（n=1；400 mg）提前退出本研究。在平均22.4±4.4个月的随访期间，TCC队列中未观察到任何患者发生RECIST评估的疾病进展（PD）。19名TCC患者中分别有10名（100%）、6名（100%）和3名（60%）在800 mg、600 mg和400 mg剂量组中出现治疗相关不良事件（TEAEs）。

研究结论

继续接受Pexidartinib治疗的患者在 3 种剂量下均实现了疾病控制，且安全性可控。有必要进一步评估剂量调整后Pexidartinib的长期活性。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-tangjie