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口服CSF1R抑制剂Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤展现长期获益

2024年11月13日

来源：肿瘤资讯

欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会是全球肿瘤学界最具影响力的学术盛会之一，汇聚世界各地专家学者，共同分享和探讨前沿的临床研究成果与治疗策略。在2022年ESMO年会上，一项关于口服CSF1受体（CSF1R）抑制剂Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的I期长期研究数据备受瞩目。该研究更新了Vimseltinib的安全性、耐受性及疗效结果，为无法手术的TGCT患者提供了新的治疗选择，进一步展现出Vimseltinib在长期治疗中的持续临床获益。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要号：475P

英文标题：Safety and efficacy of vimseltinib in tenosynovial giant cell tumour (TGCT): Long-term phase I update

中文标题：Vimseltinib在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）中的安全性和疗效：长期I期研究更新

讲者：Hans Gelderblom（荷兰·莱顿大学）

研究背景

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，由集落刺激因子1（CSF1）基因上调引起，导致CSF1异常表达并募集依赖CSF1受体（CSF1R）的炎性巨噬细胞。Vimseltinib是一种口服的开关控制酪氨酸激酶抑制剂，专为选择性、高效抑制CSF1R而设计。我们在此报告I/II期研究中I期剂量递增部分关于TGCT患者的长期安全性和疗效数据。

研究方法

无法手术的TGCT患者接受Vimseltinib治疗。研究的主要目标是确定药物的安全性、耐受性以及推荐的II期剂量（RP2D）。

研究结果

截至2022年2月18日，共入组32例患者，其中20例患者仍在研究中。整体而言，仅有3例患者因不良事件（AE）或疾病进展而停药。中位治疗时间为16.4个月。患者的中位年龄为51岁（范围：23~73岁），最常见的病灶部位为膝关节（63%）。长期安全性结果与先前数据一致。超过5%的患者出现的3/4级治疗中出现的不良事件包括肌酸磷酸激酶（CPK）、天冬氨酸氨基转移酶、脂肪酶、淀粉酶升高及高血压。这些酶水平的升高均为无症状，符合CSF1R抑制剂已知的类效应特征；未观察到基线后胆红素升高。自2021年6月7日数据截止以来，未发现新的治疗相关严重不良事件。联合客观缓解率（ORR）为69%（表1）。大多数缓解在治疗开始后的6个月内实现。推荐的RP2D为30 mg，每周两次（无需负荷剂量）。

表1. 475P研究结果。

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研究结论

Vimseltinib在无法手术的TGCT患者中表现出良好的长期耐受性，未发现新的安全信号。客观缓解率持续改善；在所有剂量组中，无论是在治疗6个月内还是之后，均观察到持续的疗效，表明长期治疗可提供持续获益。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-tangjie