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Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤I期研究显示良好耐受性和抗肿瘤活性

2024年11月05日

来源：肿瘤资讯

欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会是全球肿瘤学领域最具影响力的学术会议之一，汇聚全球顶尖专家，共同探讨最新的研究进展与治疗策略。在2021年ESMO年会上，一项关于Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的I/II期研究数据引起了广泛关注。Vimseltinib是一种高选择性口服CSF1受体（CSF1R）抑制剂，该研究展示了其在TGCT患者中的安全性、耐受性及初步疗效，为无法手术的TGCT患者提供了新的治疗选择和研究方向。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要号：1821P

英文标题：Safety and preliminary efficacy of vimseltinib in tenosynovial giant cell tumor (TGCT)

中文标题：Vimseltinib在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）中的安全性和初步疗效

讲者：Hans Gelderblom（荷兰·莱顿大学）

研究背景

弥漫型腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，其发病机制是集落刺激因子1（CSF1）过度表达，导致巨噬细胞募集，引发局部炎症和关节破坏。Vimseltinib（DCC-3014）是一种口服、高选择性的CSF1受体（CSF1R）开关控制型激酶抑制剂。我们在此报告I/II期研究（NCT03069469）中I期部分的TGCT患者安全性和疗效数据。

研究方法

在I期（剂量递增）和II期（扩展）研究中，对不可切除的TGCT患者给予vimseltinib治疗。I期的主要目标是确定药物的安全性、耐受性和推荐的2期剂量（RP2D）。肿瘤抗肿瘤活性根据RECIST 1.1标准进行评估。

研究结果

截至2021年2月26日，I期共纳入32名TGCT患者，其中24名患者仍在研究中。患者的中位年龄为51岁（范围：23~73岁），中位治疗时间为6.8个月（范围：1~19个月），最常见的病灶部位为膝关节，20例（63%）。治疗期间出现的3-4级不良事件（>5%）包括肌酸磷酸激酶、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、淀粉酶、脂肪酶升高以及高血压。这些酶水平的升高与CSF1R抑制剂的作用机制一致。2例患者出现与治疗相关的3级严重不良事件：代谢性脑病和阴道出血。剂量限制性毒性表现为2例患者无症状的3级AST升高（分别发生在第5和第8组），这2例患者基线时AST水平为1级。在29例可评估疗效的I期患者中，共观察到13例客观缓解（1例完全缓解和12例部分缓解，缓解率为45%），涵盖所有剂量组（表1）。II期患者招募正在进行中；截至目前，已纳入的16例TGCT患者均仍在研究中。

表1. I期TGCT剂量组。

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研究结论

Vimseltinib在I期TGCT的所有剂量组中均显示出良好的耐受性，并具有令人鼓舞的持久抗肿瘤活性。Vimseltinib的安全性在长期随访中仍可控。在推荐的II期剂量（30 mg，每周2次）下的II期安全性和初步疗效数据将会呈现。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-tangjie