中国造血干细胞移植登记学组（CBMTRG）自2007年成立以来，每六个月从参与移植登记的中心收集和导入一次移植数据。对CBMTRG数据的分析表明，自2008年以来，HSCT数量逐年增加。2022年，欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）的数据分析显示，疫情后时代的移植数量有所下降；然而，从2022年到2023年，中国的HSCT数量仍呈持续增长趋势。
参与移植登记的中心
2022年和2023年的调查显示，分别有193和212个移植团队参与，遍布27个省级行政区。北京地区移植数量居首，两年分别为6211例和4744例，其次是广东和江苏。
2022年有46家医院年移植量超100例，占总数的24%；2023年增至56家，占比27%。两年中，大多数团队（2022年89%，2023年92%）均进行了allo-HSCT和ASCT，少数团队仅进行ASCT。
2022年有169个团队进行单倍体相合移植，2023年增至189个团队。同时进行成人和儿童移植的团队从2022年的138个增加到2023年的155个。每个团队的中位HSCT数量从2022年的46例增至2023年的52例。
2023年，6家医院报告了超过500例HSCT。数据显示，中型和大型移植团队的数量在增加，大型团队的HSCT中位数显著上升。
表1. 按规模类别划分的团队和移植人数
移植数量
在过去两年中，共进行了39,918例HSCT——2022年有18,194例，2023年有21,724例。如图1所示，ASCT在两年中均占总数的31%（2022年为5,552例，2023年为6,659例），而allo-HSCT占69%（2022年为12,632例，2023年为15,056例）。与2021年相比，2022年ASCT略有1.4%的增长，allo-HSCT略有0.9%的下降。2023年，与2022年相比，ASCT数量显著增长了19.2%，allo-HSCT增长了19.9%（不包括新中心的数据）。
在allo-HSCT中，2022年半相合供者（HID）病例占比上升至65%（8165例），其次是匹配同胞供者（MSD）、无关供者（URD）和脐带血（CB）HSCT，分别占18%、13%和5%。2023年，HID移植构成了allo-HSCT的大多数，占66%（9908例）。其次是MSD移植占17%，URD移植占13%，CB移植占4%。图1a、b展示了过去14年总HSCT和按供者类型分类的移植长期趋势。两年中，共进行了19,457例HSCT（2022年为10,238例，2023年为12,267例），其中56%为男性（2022年为9860例，2023年为12,267例）。9860例18岁以下儿童接受了HSCT，其中94%为allo-HSCT。在18~65岁年龄组中，有29,025例患者接受了HSCT，其中64%为allo-HSCT。65岁以上患者中有1015例接受了HSCT，其中26%接受了allo-HSCT（图2、3）。
老年患者的移植概况
2022年和2023年，65岁及以上老年患者接受移植的数量分别为373例和642例，分别占当年总移植数的2%和3%。其中，779例（77%）患者接受了ASCT，其余236例（23%）接受了allo-HSCT。在接受allo-HSCT的患者中，192例（81%）接受单倍体相合移植，27例（11%）接受了URD移植，17例（7%）接受了MSD移植。至于allo-HSCT的干细胞来源，有53例（22%）患者使用了骨髓干细胞，214例（91%）使用了外周血干细胞，16例（7%）使用了脐带血。allo-HSCT的主要适应证是AML（135例，57%），而ASCT主要用于多发性骨髓瘤（MM，524例，67%），其次是非霍奇金淋巴瘤（NHL，179例，23%），大多数ASCT使用了外周血干细胞（680例，87%）。
干细胞来源
与以往相比，单一外周血（PB）作为主要移植来源的比例已显著增加（表2）。在之前的调查中，PB干细胞成为中国URD移植和ASCT的主要来源，分别占99%和98%。在过去两年中，单一PB干细胞来源构成了HID移植和MSD移植的主要移植来源，分别占54%和77%。与2020年和2021年的数据相比，PB作为HID移植和MSD移植的主要来源比例分别为41%和75%。相反，18%的HID移植和14%的MSD移植使用了多种干细胞来源[骨髓（BM）+ PB]，这是中国典型的做法。
此外，26%的HID移植和5%的MSD移植将CB作为补充成分结合PB、BM或PB + BM使用。如图4所示，特别是在恶性血液疾病中，PB干细胞作为主要移植来源的病例在2022年占74%，在2023年这一数字达到了77%。在非恶性血液疾病方面，2022年有62%的病例使用PB作为主要的移植来源，2023年这一比例为65%。值得注意的是，本研究中的所有allo-HSCT均使用了新鲜干细胞。
表2.按适应证、供体类型和干细胞来源列出的中国2022~2023年HSCT数量
移植适应证
图5描述了2022年和2023年总的HSCT和allo-HSCT的疾病适应证分布情况。HSCT的主要适应证是急性白血病，包括AML、ALL和混合表型急性白血病，两年内共有17,421例。在过去24个月中，allo-HSCT的主要适应证是AML（10,339 例，占38%）和ALL（5,925 例，占21%）。此外，还有再生障碍性贫血（AA）（3461例，13%）、骨髓增生异常综合征（MDS）（2820例，10%）、地中海贫血（1461例，5%）和淋巴瘤（1091例，4%）。
2022年，AML移植比上一年增加了0.7%（5,001例），而ALL移植则减少了0.9%（2,876例）。2023年，AML和ALL移植分别增加了17%（5,838例）和15%（3,311例）。在AML患者（10,839例）中，7,211例（67%）接受了HID移植，1,655例（15%）接受了MSD移植，1,069例（10%）接受了URD移植，404例（4%）接受了CB移植，496例（4%）接受了ASCT。在ALL患者（6187例）中，HID移植最为常见，占67%（4,115例），而MSD、URD、CB和ASCT分别占15%（930例）、10%（628例）、4%（252例）和4%（259例）。同样，在MDS患者（2,838例）中，67%（1385例）接受了HID移植，其余病例接受了MSD（19%，526例）、URD（12%，330例）、CB（2%，44例）和ASCT（1%，17例）。在慢性粒细胞白血病（CML）患者中，65%（357例）接受了allo-HSCT。
非恶性血液病的HSCT数量一直在稳步增长。其中，AA（3477 例）和地中海贫血最为常见。HID移植占AA患者的56%（1,934例），MSD、URD和CB供体分别占23%、17%和4%。地中海贫血患者中，HID移植占52%（769例），URD移植和MSD移植的比例几乎相当，分别为23%（350例）和22%（328例）。ASCT主要用于MM和NHL，分别占48%和37%，从2022年到2023年观察到显著增长。
预处理方案
如图6所示，所有方案分为化疗方案和TBI方案。任何包含TBI的治疗方案都被归类为基于TBI的治疗方案。在以化疗为基础的方案中，根据所使用的特定药物进一步划分，如以BuCy为基础、以BuFlub为基础和以BuCyFlu为基础，以及包括美法仑或阿糖胞苷等药物的其他方案。在allo-HSCT病例中，最常见的方案是以BuCy为基础的方案，在过去两年中占53%。其次是以BuFlub为基础的方案，占20%。在2022年和2023年，基于TBI的方案占9%。
过去两年中，在需要接受allo-HSCT的恶性血液病患者中，55%接受了基于BuCy的方案，20%接受了基于BuFlu的方案，11%的患者接受了以TBI为基础的方案，7%接受了以BuCyFlu为基础的方案。相比之下，非恶性血液病的治疗方案分布如下BuCy疗法（44%）、BuFlu疗法（19%）、BuCyFlu疗法（18%）和TBI疗法（6%）。
总结
本研究为中国造血干细胞移植的现状提供了有价值的全面概述，并为医疗专业人员提供了有用的见解。这份报告分享了有关移植适应证、供体来源和干细胞使用的最新数据，这对于制定明确的医疗保健规划和政策至关重要。
Xu, LP., Lu, PH., Wu, DP. et al. Hematopoietic stem cell transplantation activity in China 2022–2023. The proportions of peripheral blood for stem cell source continue to grow: a report from the Chinese Blood and Marrow Transplantation Registry Group. Bone Marrow Transplant (2024). https://doi.org/10.1038/s41409-024-02419-8
排版编辑：Mathilda
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