首页 > 文章详情

Efanesoctocog Alfa预防治疗显著降低重型血友病A患儿出血率，最新结果发表于NEJM

08月05日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

先天性血友病A是一种罕见的出血疾病，由编码凝血因子VIII（FVIII）的基因突变引起，导致FVIII活性的不足。目前可用的FVIII疗法需要频繁给药，给患者及护理人员带来了巨大的治疗负担。Efanesoctocog Alfa是一款新型FVIII替代疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）批准上市。近日，New England Journal of Medicine重磅公布了XTEND-Kids III期临床研究结果，研究表明Efanesoctocog Alfa每周一次预防治疗可有效预防重型血友病A患儿出血事件发生。【肿瘤资讯】对该研究内容进行整理，以飨读者。

封面2.jpg

往期推送：Efanesoctocog Alfa在≥12岁血友病A患者中具有突出疗效

【NEJM】Efanesoctocog Alfa预防治疗重型血友病A患者疗效如何？3期研究给出答案！

Efanesoctocog alfa通过克服von Willebrand因子所施加的半衰期上限，提供高持续的FVIII活性。但尚不清楚Efanesoctocog alfa预防和治疗既往经治的重型血友病A患者出血发作的疗效、安全性和药代动力学。一项III期研究探索了Efanesoctocog Alfa预防治疗重型血友病A患者，结果证实，每周一次Efanesoctocog Alfa对重症血友病A患者进行出血预防或治疗突发出血均有较好疗效。此次研究更新的结果，进一步证实了Efanesoctocog Alfa的长期潜力。

XTEND-Kids研究为Efanesoctocog Alfa在重型血友病A患儿中疗效再添力证

XTEND-Kids研究是一项开放标签、国际、单臂III期临床试验，纳入74例既往接受过治疗、年龄＜12岁的男性重型血友病A患儿。中位年龄为5岁，其中74%患儿为白种人，11%患儿为亚洲人，4%患儿为黑种人。患儿被分配至接受静脉注射Efanesoctocog Alfa（每周一次，50 IU/kg），持续52周。Efanesoctocog Alfa的总体暴露日数中位数为53天，89%的患儿至少有50天暴露日（图1）。

图片1.jpg

图1. 患者的处置和暴露

疗效结果显示，在根据方案治疗的73例重型血友病A患儿中，年化出血率（ABR）为0.00（四分位距[IQR] 0.00-1.02），平均ABR为0.61（95%CI，0.42-0.90），这表明Efanesoctocog Alfa能有效减少重型血友病A患儿出血事件。此外，47例患儿（64%）无治疗出血发作，65例患儿（88%）无自发性出血发作，61例患儿（82%）无关节出血发作。41/43次（95%）出血事件通过一次注射Efanesoctocog Alfa即消退。预防关节出血对血友病患者而言至关重要，以上结果同样表明Efanesoctocog Alfa每周预防性治疗可长期保护重型血友病A患儿关节健康。

安全性结果显示，Efanesoctocog Alfa与主要的非严重不良事件（AE）相关。共62例重型血友病A患儿（84%）在治疗开始后发生至少1起AE。未发现≥3级过敏反应报告，也未发现栓塞或血栓事件的报告。无AE导致治疗中断，也无发生死亡事件。整体而言，Efanesoctocog Alfa在重型血友病A患儿中耐受性良好且安全性可控（表1）。

表1. 安全性结果

表1.jpg

XTEND-1研究和XTEND-Kids研究的结果均表明Efanesoctocog Alfa在重型血友病A患者治疗中具有可观的临床应用前景，有望使血友病A治疗进入新的时代。本次更新的XTEND-Kids研究结果进一步验证了该药物的长期效果和安全性。此外，Efanesoctocog Alfa预防治疗通过每周一次的给药方案，极大地简化了重型血友病A治疗过程，减轻了患者的用药负担。未来，我们期待更多创新的治疗方案出现，为血友病患者带来更大的福祉。

参考文献

Malec L, Peyvandi F, Chan AKC, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Children with Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2024;391(3):235-246.

责任编辑：肿瘤资讯-Kaylee
排版编辑：肿瘤资讯-Kaylee

投票将会移到这里