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FDA加速批准selpercatinib用于儿童RET阳性转移性甲状腺癌或实体瘤

05月30日

整理：研值圈

来源：研值圈

2024年5月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准selpercatinib（Retevmo）用于2岁及以上儿童患者，具有以下特征：晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC），经FDA批准的试剂盒检测出RET突变，需要全身治疗；晚期或转移性甲状腺癌，经FDA批准的试剂盒检测出RET基因融合，需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘是适当的）；局部晚期或转移性实体瘤，经FDA批准的试剂盒检测出RET基因融合，在既往全身治疗期间或之后进展，或没有令人满意的替代治疗选择。这是FDA首次批准针对＜12岁伴RET改变的儿童肿瘤患者的靶向治疗。

关于Selpercatinib

selpercatinib是礼来公司研发的RET抑制剂，之前已获得加速批准，用于成人和≥12岁儿童患者的甲状腺癌适应证，也被加速批准用于成人实体瘤适应证。

获批依据

本次获批是基于Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-121（NCT 03899792）研究的结果。这是一项国际、单组、多队列试验，在儿童和年轻成人患者中评价selpercatinib的疗效。患者接受selpercatinib 92 mg/m²口服，每日2次，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或其他原因导致治疗终止。主要疗效人群包括25例年龄2~20岁的局部晚期或转移性伴RET激活改变的实体瘤患者，这些患者对现有治疗无反应或无标准全身性治愈性治疗可用。
主要疗效结局指标为确认的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。数据表明，根据设盲独立审查委员会的评估，确认的ORR（RECIST 1.1）为48%，中位DOR尚未达到，92%的缓解者在12个月时仍保持缓解。
在RET突变甲状腺髓样癌患者亚组（n=14）， ORR为43%，其中完全缓解（CR）率为7%，部分缓解（PR）率为36%。该组尚未达到中位DOR。所有缓解者的DOR持续至少12个月，67%的缓解者DOR持续18个月或更长时间。
在RET融合阳性甲状腺癌亚组（n=10）中，ORR为60%，CR率和PR率均为30%。该组的中位DOR也未达到，其中，83%的患者DOR至少12个月，50%的患者DOR至少18个月。
最常见的不良反应（≥25%）为肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、冠状病毒感染、腹痛、疲乏、发热和出血。最常见的3或4级实验室检查异常（≥5%）为钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。
推荐的selpercatinib剂量基于体重，<50 kg的患者为120 mg，≥ 50 kg的患者为160 mg。selpercatinib每日2次口服，可与食物同服或不与食物同服；与质子泵抑制剂联合给药时与食物同服。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-lung-and-thyroid-cancers-ret-gene-mutations-or-fusions

责任编辑：Linda
排版编辑：Linda

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