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国际品质，全球认证，替雷利珠单抗获NCCN指南优先推荐

04月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

免疫治疗的崭露头角，为晚期食管癌的治疗领域书写了崭新的篇章，极大地延长了晚期食管癌患者的生存期，为病患带来了前所未有的生存希望。其中，替雷利珠单抗以其独特的结构优势、卓越的疗效数据以及严谨高质量的研究水平，脱颖而出，成为治疗晚期食管癌的璀璨明星。它在中国已经成功获批作为食管癌晚期一线和二线治疗的两项适应症，并被纳入医保报销目录，为更多患者提供了可及且经济的治疗选择。不仅如此，百泽安^®（替雷利珠单抗的商品名）的海外征程也取得了显著成果。它在全球多个地区已经获得晚期食管鳞癌二线治疗和NSCLC的一线及二线适应症批准，并且有望很快获得晚期一线食管癌、晚期一线胃癌治疗的海外批准，展现了其全球范围内的治疗价值和影响力。近日，在最新公布的美国国家综合癌症网络（NCCN）指南（2024 Version 2）中，替雷利珠单抗荣登食管鳞癌二线或后线治疗的优先推荐治疗方案之列，这一成就标志着它成为首个同时在NCCN和CSCO食管癌均获推荐的国产原研PD-1抑制剂。这一重大突破不仅彰显了我国医药创新的实力，也为全球晚期食管癌患者提供了新的治疗选择和希望。

硬核实力，权威推荐，中国原研创新药获NCCN指南推荐

Q1：NCCN指南是中国临床专家心目中最前沿和权威的指南之一，请您谈谈此次替雷利珠单抗获NCCN指南推荐具有什么重大意义。

沈琳教授：美国国立综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network, NCCN）是由21家世界顶级癌症中心组成的非营利性学术联盟，其制订的《NCCN肿瘤学临床实践指南》不仅是美国肿瘤领域临床决策的标准，也已广泛应用于全球肿瘤临床实践中。NCCN指南是肿瘤领域内容全面、高频更新的指南，是公认的癌症管理临床方向和政策标准，具有全球影响力。目前，NCCN指南全球有24个改编版和230个译本，涵盖47种不同语言^[1]。

此次替雷利珠单抗获得NCCN指南推荐，再次印证了RATIONALE 302研究的数据质量和结果优势，同时也标志着中国研究者领导的全球多中心研究在国际权威指南中的地位显著提升。中国作为食管癌大国，全球超过一半的新发食管癌病例发生在中国，仅在2020年，就有30万人死于食管癌，是我国第5大癌症死亡类型^[2]。中国庞大的食管鳞癌患者群体，为我国临床研究者在食管癌领域提供了深厚的临床诊疗经验，也催生了大量大规模、高水平的临床研究。这些研究不仅加深了我们对食管鳞癌的理解和认识，更为全球食管癌患者提供了新的治疗策略。食管鳞癌所带来的巨大疾病负担，让本土创新药企对该疾病的研究投入更多关注，推动了科研探索的步伐。在这样的背景下，中国研究者在全球食管癌领域的话语权越来越重要，中国研究者领导的全球研究也改变了全球食管癌患者的临床实践。RATIONALE 302研究就是一个很好的例子，其积极的结果为全球患者带来更多的生存希望。如今列入NCCN指南的优先推荐，彰显出中国医药工作者的国际影响力。

匠心独具，成果丰硕，RATIONALE 302研究成果遍地开花

Q2：作为RATIONALE 302研究的全球leading-PI，请您简单介绍一下这个研究的独特之处。

沈琳教授：RATIONALE 302研究是一项全球多中心随机对照注册临床研究，纳入了不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者二线治疗的患者，比较替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗的疗效和安全性^[3]。研究共纳入了亚洲、欧洲和北美洲等的11个国家和地区共132个研究中心的512例患者。研究在设计之处就充分考虑了不同国家和地区临床实践的差异，对照组的设计符合各地的临床实际情况。本研究达到主要终点，即：与化疗相比，替雷利珠单抗在意向性治疗（ITT）人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益，中位总生存期8.6 vs 6.3个月；HR 0.70 [95% CI: 0.57 ~ 0.85]；单侧P=0.0001。

正是凭借着RATIONALE 302研究缜密的设计思路、精益求精的数据管理以及令人瞩目的疗效数据，该研究在全球范围内赢得了药监局的广泛认可与批准。如今，这一创新成果已经成功登陆欧盟、美国、英国、瑞士、韩国等众多国家市场，为全球患者带来了新的治疗选择，展现了其在医药领域的卓越影响力与价值。

筚路蓝缕，玉汝于成，全力以赴终获成功

Q3：作为RATIONALE 302研究主中心的key sub-I，您在研究过程中起到了非常关键的作用，也一定付出了很多精力和心血。请您谈谈参与此项全球研究的心得和体会。

鲁智豪教授：能有机会参与这一项意义非凡的注册临床研究，并担任关键的sub-I一职，我深感荣幸与责任并重。全球临床研究的过程，宛如一场精心策划的交响乐，从研究设计的构思，到研究运行的协调，再到数据清理与分析的精细操作，直至最终结果的发表，每一个环节都需经过深思熟虑和精准执行。在这个过程中，我们必须充分考虑并协调不同国家和地区临床实践的差异，确保研究结果的科学性和公正性，从而赢得各国的认可。这一任务既是对我们专业知识的考验，也是对我们协调能力的挑战。

在参与全球临床研究的日子里，我深刻体会到了科研的严谨性。面对复杂多变的临床数据，我们必须保持清醒的头脑和敏锐的洞察力，从海量信息中提炼出有价值的内容，确保研究的准确性和可靠性。这需要我们具备扎实的专业知识和丰富的实践经验，更需要我们保持一颗敬畏之心，对待每一个数据都如同对待生命一般珍视。

同时，我也深刻感受到了团队协作的重要性。来自不同背景、不同专业的团队成员为了共同的目标而努力奋斗，相互支持、相互鼓励。我们共同攻克难题，分享成功的喜悦，也一起面对挑战和困难。这种默契与协作让我深受感动，也非常感谢参与这项研究的全球各地的研究者及患者。

最后要感谢沈琳教授在这项研究中支持和指导。在临床研究的过程中，沈教授严谨的科学态度、深厚的学术造诣和丰富的实践经验，让我深感敬佩。沈教授时刻保持开放的心态，勇于尝试新的方法和技术，不断挑战自我、超越自我的精神也让我获益匪浅。回顾这段参与全球临床研究的经历，我深感收获颇丰。它不仅提升了我的专业素养和实践能力，更让我学会了如何面对挑战、如何与人合作、如何追求卓越。这是一次难得的经历，也是我人生中一笔宝贵的财富。

*单丝不成线，独木难为林。替雷利珠单抗获得NCCN指南优先推荐，再次彰显了我国医药创新的实力。这不仅是研究者全球瞩目的科研成果，更离不开所有入组患者及所有研发人员的贡献。谨以此文致敬所有参与RATIONALE-302研究的入组患者，以沈琳教授为代表的研究人员及百济神州工作人员。

沈琳

教授

消化肿瘤内科主任、I期临床试验病区主任

历任北京大学肿瘤医院副院长、北京市肿瘤防治研究所副所长

北京学者

北京市突出贡献专家

中国抗癌协会肿瘤精准治疗专业委员会主任委员

中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会首届主任委员

中国临床肿瘤学会临床研究专家委员会主任委员

中国临床肿瘤学会胃癌专家委员会候任主任委员

中国女医师协会临床肿瘤专业委会主任委员

中国抗癌协会大肠癌专业委员会副主任委员

北京癌症防治学会理事会轮值理事长

鲁智豪

主任医师、教授、博士生导师

消化肿瘤内科，主任医师、教授、博士生导师、北京大学肿瘤学博士
美国 Johns Hopkins 医院肿瘤学博士后
国家级重点青年人才
北京市医管局“青苗”人才
《肿瘤综合治疗电子杂志》编辑部主任
2020年“人民好医生·金山茶花计划”杰出贡献奖（食管癌领域）
北京癌症防治学会食管癌专业委员会副主任委员
北京癌症防治学会食管癌青年委员会主任委员
中国抗癌协会肿瘤精准治疗委员会委员
中国抗癌协会食管癌专业委员会青年委员

参考文献

1. National Comprehensive Cancer Network - Home (nccn.org)
2. IRAC 2020年全球癌症负担报告
3. .Shen L, et al. J Clin Oncol. Tislelizumab Versus Chemotherapy as Second-Line Treatment for Advanced or Metastatic Esophageal Squamous Cell Carcinoma (RATIONALE-302): A Randomized Phase III Study. 2022 Sep 10;40(26):3065-3076.

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