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【2023 ASCO】中国之声:沈琳教授、王晰程教授团队公布法米替尼治疗家族性腺瘤性息肉病相关的侵袭性纤维瘤的单中心研究,疗效令人期待

2023年06月01日
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

美国临床肿瘤学会(ASCO)年会是代表世界学术水平和权威性最高的全球顶级临床肿瘤会议。2023年ASCO年会将于6月2日~6日召开,目前ASCO官网已经公布了会议摘要。法米替尼是一种有效的、具有口服活性的多靶点激酶抑制剂,抑制VEGFR-2、PDGFR、c-kit和FGFR的活性。法米替尼对于家族性腺瘤性息肉病相关的侵袭性纤维瘤病疗效如何备受学界关注。
本次将由研究第一作者中国北京大学肿瘤医院葛赛博士在ASCO会议公布单中心探索研究,结果显示法米替尼在FAP相关侵袭性DT中显示出良好的疗效和安全性。

通讯作者为北京大学肿瘤医院王晰程教授。

专家简历

沈琳
教授

北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、I期临床试验病房主任
北京市肿瘤防治研究所副所长
2019年北京学者
中国抗癌协会肿瘤精准治疗专业委员会侯任主任委员
中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会首届主任委员
中国临床肿瘤学会临床研究专家委员会主任委员
中国抗癌协会胃癌专业委员会秘书长
中国抗癌协会大肠癌专业委员会副主任委员
北京癌症防治学会理事会轮值理事长

王晰程
消化内科主任医师,副教授

CSCO青年专家委员会常委
中国抗癌协会大肠癌专委会内科学组/遗传学组委员
北京癌症防治学会结直肠癌专委会常委
《Annals of Oncology》中文版编委

葛赛
MD,PhD

北京大学医学部肿瘤学博士
北京大学肿瘤医院 消化肿瘤内科主治医师
赴美国Baylor College of Medicine访学1年
主持国家自然科学青年基金1项,主持北京大学临床医学+X青年专项1项,发表SCI论文若干。

主要研究方向:消化道肿瘤多组学研究、肿瘤免疫微环境相关分子探索。

北京癌症防治学会胃癌防治专业委员会 秘书

研究摘要

摘要号:10513

研究背景

硬纤维瘤瘤(DT)是家族性腺瘤性息肉病(FAP)的常见肠外表现,复发风险高,已成为FAP患者死亡的第二大原因。FAP相关DT的治疗受到限制。法米替尼是一种口服可利用的酪氨酸激酶抑制剂,针对VEGFR-2、PDGFR、c-kit和FGFR,在患者中显示出抗肿瘤活性。

研究方法

这是一项根据RECIST v1.1进行的DT进展的FAP患者的前瞻性、单臂研究。自2021年11月起接受每日20 mg的法米替尼治疗。主要终点为客观反应率(ORR),次要终点为安全性、无进展生存期(PFS)和生活质量(EORTC QLQ C30)。我们还收集了DT的FFPE切片,以测试具有不同治疗结果的患者的遗传和蛋白质组学背景。

研究结果

2021年11月24日至2022年8月8日期间,共招募了11例患者,并每9周进行评估。中位随访时间为9.4个月(6.6至14.9个月)。中位年龄为36岁(28-53岁),其中45%为男性。9例患者被诊断为腹腔内肿瘤,而2例患者为腹腔外DT。其中8例DT为Ⅲ-Ⅳ期,生长迅速且症状严重。其中10例曾进行过肠道切除手术。两例患者在入组前接受了达卡巴嗪和表柔比星治疗,而一例患者在法米替尼治疗前接受了放疗。5例患者达到部分缓解(PR),6例患者病情稳定(SD),中位缓解时间为7.0个月。ORR为45.5%,疾病控制率(DCR)为100%。6个月的PFS率为91%。腹腔内DT患者的ORR为55.6%。法米替尼的不良事件(AEs)中,87%为1/2级,最常见的报道为高血压(73%)、中性粒细胞减少症(64%)、胆红素血症(55%)和蛋白尿(36%)。治疗前后6个月的平均总体健康状况/生活质量为58.3 vs 75.8(P = 0.09)。在所有11例患者中,种系APC的胚系突变分布在457到1578密码子之间,其中5例在DT中检测到体细胞APC突变从密码子547到1896。相关研究分析将被公布。

研究结论

法米替尼在FAP相关侵袭性DT中显示出良好的疗效和安全性。


参考文献

J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 10513)



责任编辑:肿瘤资讯-云初
排版编辑:肿瘤资讯-云初



               
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评论
2023年06月03日
申苗苗
成武县人民医院 | 肿瘤内科
硬纤维瘤瘤(DT)是家族性腺瘤性息肉病(FAP)的常见肠外表现,复发风险高,已成为FAP患者死亡的第二大原因。
2023年06月03日
陈熙
南华大学 | 衡阳医学院
法米替尼在FAP相关侵袭性DT中显示出良好的疗效和安全性
2023年06月02日
何小罗
新沂市人民医院 | 胃肠外科
法米替尼肿瘤治疗经验值得分享