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沈琳教授：瑞派替尼GIST四线适应症纳入新版医保目录，助力临床与科研“双重利好”

2023年03月14日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

继2023年1月胃肠间质瘤（GIST）四线标准治疗药物瑞派替尼正式纳入新版国家医保目录后，2023年3月1日，该新版目录已正式落地实施，大大提高了中国GIST患者的用药可及性，令人振奋。此次瑞派替尼进入医保，将对中国GIST临床诊疗实践带来哪些改变？【肿瘤资讯】特别邀请到瑞派替尼中国四线桥接研究的Leading PI——来自北京大学肿瘤医院的沈琳教授，从临床医生和研究者双角度带来深度剖析与分享。

专家介绍

沈琳

北京大学肿瘤医院

消化肿瘤内科主任、I期临床试验病房主任
历任北京大学肿瘤医院副院长、北京市肿瘤防治研究所副所长
北京学者
中国抗癌协会肿瘤精准治疗专业委员会主任委员
中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会首届主任委员
中国临床肿瘤学会临床研究专家委员会主任委员
中国临床肿瘤学会胃癌专家委员会候任主任委员
中国抗癌协会大肠癌专业委员会副主任委员
北京癌症防治学会理事会轮值理事长

瑞派替尼正式进入医保目录，临床与科研“双重利好”助力GIST诊疗

沈琳教授：瑞派替尼作为GIST四线标准治疗药物已在临床研究中被证实具有良好疗效，此次成功纳入新版医保目录可谓是GIST患者和临床医生共同期盼的结果。众所周知，GIST患者即便在三线治疗之后一般状况仍然较好，如何能够启用后续治疗，一直是临床迫切需要解决的问题。瑞派替尼的疗效已被确证，但因价格因素使得部分患者无法实现药物可及，令人颇为遗憾。而此次瑞派替尼进入医保，对于四线治疗的患者而言有了能够用得上、用得起，且安全有效的治疗药物；对于医生而言，也不再有后顾之忧，可以开具让患者获益更大的处方。

此外，瑞派替尼进入医保从科研角度而言亦是重大利好。GIST作为一类罕见肿瘤，患者数量相对较少，开展临床研究极为不易，而瑞派替尼纳入医保后势必将在临床上得以广泛应用，这将助力临床队列的完善性，并为今后进一步开展深入的转化研究提供了良好的前提与保障。而GIST诊疗的可持续发展与良性进步，也将最终惠及更多患者，可谓“双重利好”。

关键性研究结果表现出色，疗效与安全性兼具，患者依从性更高

沈琳教授：由于各种原因，瑞派替尼的全球临床研究中国患者未能参与，基于此我们专门开展了中国的四线桥接研究。与全球临床研究相比，瑞派替尼在中国的桥接研究中甚至展现出更好的疗效与安全性。INVICTUS研究结果显示，瑞派替尼组无论在客观缓解率（ORR）、还是无进展生存（PFS）和总生存（OS）方面均较对照组有明显提升，特别是PFS，瑞派替尼组较对照组提升了6倍，OS提升了近3倍，这在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物中也是极为少见的；因此，瑞派替尼较安慰剂明显降低了疾病进展风险和死亡风险，这即使在GIST的二线和三线治疗中都未曾达到如此疗效，其也进一步证实了瑞派替尼四线治疗的优异疗效与安全性。

自2021年3月上市以来，瑞派替尼已在临床中应用了近2年时间，其临床应用日趋规范与成熟。而更为广泛的实际应用，也进一步证实该药物的安全性优势。同时，由于瑞派替尼服用非常便捷，仅需一天口服一次，无论空腹或饭后均可使用，患者对于药物的认同感与依从性良好。上市2年以来的临床应用积累也为瑞派替尼顺利进入医保奠定了基础，相信随着瑞派替尼进入医保以后，其使用将更为广泛，也将会积累更多数据，为今后更好地利用该药物打下坚实基础。

GIST药物研发成就业界标杆，齐心携手关注罕见肿瘤诊疗

沈琳教授：罕见肿瘤顾名思义即发病率较低的肿瘤，大众甚至很多肿瘤医生可能都未必了解这些罕见疾病。倘若大众不够关注这一群体，则很难了解这部分患者的需求，而这将进一步导致该群体患者的救治困难。幸运的是，我们国家对于罕见病的诊疗极为重视，国家卫生健康委专门成立了罕见病专委会，其中便涵盖了罕见肿瘤的专家；此外，在全国范围内一些罕见病联盟或民间组织亦有着力关注罕见病。攻破罕见病，需要全社会的共同关注。

在罕见病，特别是罕见肿瘤中，针对GIST的药物研发是其中的典型代表。其从20多年前单一的KIT基因、PDGFRA基因认知该疾病，到伊马替尼问世，后续二线、三线药物的上市，乃至如今四线治疗药物的使用，成功实现了精准治疗，成为了业界典范。

其实，对于GIST疾病的研究不仅惠及GIST患者，同时也为其他罕见肿瘤诊疗提供了很好的启发，其治疗模式的推广必将推动更多罕见病被攻破，从而惠及更多的罕见病患者及其家庭。在此也呼吁大家更多关注罕见肿瘤，让罕见肿瘤诊疗模式成为人人可知的“常见”模式，造福广大罕见病患者。

责任编辑：肿瘤资讯-QTT
排版编辑：肿瘤资讯-CYX